KAKEN — 研究課題をさがす | 研究者番号: 20610364

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検索結果: 8件 / 研究者番号: 20610364

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1. ピルビン酸脱水素酵素欠損症患者iPS細胞による脳・神経細胞の病態解析と創薬研究

研究課題

研究種目	基盤研究(C)
審査区分	小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
研究機関	自治医科大学
研究代表者	阿部朋行自治医科大学, 医学部, 講師
研究期間 (年度)	2024-04-01 – 2027-03-31交付
キーワード	疾患iPS細胞 / ピルビン酸脱水素酵素欠損証 / 脳オルガノイド / 神経分化
研究開始時の研究の概要	我々はこれまでに、希少・難治性疾患であるピルビン酸脱水素酵素(PDHC)欠損症患者からiPS細胞を樹立し、神経細胞の機能異常や大脳様構造の形成不全を再現することに成功した。本研究では、独自に作製した複数症例のPDHC欠損症iPS細胞を用い、化合物ライブラリーから新規治療薬を探索・精査できる技術を開発 ...

2. 疾患iPS細胞によるピルビン酸脱水素酵素欠損症の研究基盤の開発

研究課題

研究種目	基盤研究(C)
審査区分	小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
研究機関	自治医科大学
研究代表者	阿部朋行自治医科大学, 医学部, 講師
研究期間 (年度)	2021-04-01 – 2024-03-31交付
キーワード	疾患iPS細胞 / ピルビン酸脱水素酵素複合体欠損症 / X染色体再活性化 / 大脳オルガノイド / ニューロン / 神経分化 / 疾患モデリング / 先天性代謝異常症
研究開始時の研究の概要	ピルビン酸脱水素酵素複合体（PDHC）欠損症は、エネルギー産生障害を軸とした先天性代謝異常をきたす希少指定難病であり、Leigh脳症の原因の１つである。脳筋症状を示し、軽症例の一部を除いて有効な治療法がない。そこで本研究では、PDHC欠損症患者由来の凍結保存細胞からiPS細胞を樹立し、エネルギー要求 ...
研究実績の概要	疾患iPS細胞は、希少・難治性疾患の病態解析や新薬/根治療法を開発するための極めて強力なプラットホームである。ピルビン酸脱水素酵素複合体（PDHC）欠損症は、エネルギー産生障害を軸とした先天性代謝異常をきたす希少指定難病であり、Leigh脳症の原因の１つである。本症は脳筋症状を示し、軽症例の一部を除 ...
現在までの達成度 (区分)	2: おおむね順調に進展している

この課題の研究成果物	雑誌論文 (4件うち査読あり 3件、オープンアクセス 2件)

3. ヒツジ胎仔造血環境下でのヒトiPS細胞由来造血幹細胞の発生機序の解明とその応用

研究課題

研究種目	基盤研究(C)
審査区分	小区分54010:血液および腫瘍内科学関連
研究機関	自治医科大学
研究代表者	阿部朋行自治医科大学, 医学部, 講師
研究期間 (年度)	2018-04-01 – 2021-03-31完了
キーワード	多能性幹細胞 / 造血幹細胞 / 分化 / 動物体内 / 胎仔 / ヒツジ / ヒトiPS細胞 / 再生医学 / 幹細胞 / 血液内科学 / 応用動物学 / トランスレーショナルリサーチ
研究成果の概要	我々は、ヒツジ胎仔肝臓内でヒトiPS細胞由来の中胚葉系細胞から造血幹細胞を分化させることに成功した（特許第6861405号）。本研究では、ヒト造血幹細胞の産生メカニズムを明らかにし、体外培養系に応用することを試みた。その結果、ヒトiPS細胞由来造血性内皮細胞はヒツジ胎仔肝臓内で、Notchシグナルを ...

この課題の研究成果物	雑誌論文 (4件うち国際共著 1件、査読あり 4件、オープンアクセス 3件) 学会発表 (11件うち国際学会 2件、招待講演 1件) 備考 (2件)

4. ヒツジ体内を介したヒトiPS細胞由来の機能的造血幹細胞の作製・増幅技術の開発

研究課題

研究種目	若手研究(B)
研究分野	血液内科学統合動物科学
研究機関	自治医科大学
研究代表者	阿部朋行自治医科大学, 医学部, 講師
研究期間 (年度)	2016-04-01 – 2018-03-31完了
キーワード	造血幹細胞 / ニッチ / 多能性幹細胞 / 大型動物 / トランスレーショナルリサーチ / 再生医学 / 幹細胞 / 移植・再生医療 / 応用動物 / 血液内科学 / 再生医療 / 応用動物科学
研究成果の概要	我々は、動物体内でヒトiPS細胞由来の造血幹細胞を作製することを目指している。本研究は、ヒツジ胎仔肝臓を介してヒトiPS細胞から造血幹細胞を作ることを目的とする。ヒトiPS細胞を造血分化培養し、移植前にブスルファンで処置したヒツジ胎仔の肝臓内に移植した。その結果4頭の産仔が得られ、ヒトiPS細胞由来 ...

この課題の研究成果物	雑誌論文 (1件うち査読あり 1件) 学会発表 (4件うち国際学会 1件) 備考 (1件) 産業財産権 (1件うち外国 1件)

5. ヒトiPS細胞のヒツジ胎子肝臓内における造血系分化誘導を促す幹細胞ニッチの解析

研究課題

研究種目	基盤研究(C)
研究分野	再生医学・医療
研究機関	宇都宮大学
研究代表者	長尾慶和宇都宮大学, 農学部, 教授
研究期間 (年度)	2014-04-01 – 2019-03-31完了
キーワード	iPS細胞 / 分化誘導 / 造血幹細胞 / ヒツジ胎子 / iPS / 再生医学 / 大動物 / ヒツジ / 再生医学・医療 / ヒトiPS細胞 / 胎子 / 再生医学･医療 / 幹細胞
研究成果の概要	我々はこれまでに、サルES細胞を初期分化誘導後にヒツジ子宮内胎子に移植して、目的とする造血系組織に分化誘導することに成功している。本研究では、ヒトiPS細胞を用いて、ヒツジ胎子内で造血系に正確かつ効率的に分化誘導する条件を検討した。その結果、敷石状の形態的特徴を有する中胚葉系初期分化細胞を胎齢50～ ...

この課題の研究成果物	雑誌論文 (1件うち査読あり 1件) 学会発表 (5件) 産業財産権 (2件うち外国 1件)

6. ヒツジ胎仔造血環境と免疫寛容を利用したヒトiPS細胞の造血系分化誘導技術の開発

研究課題

研究種目	若手研究(B)
研究分野	血液内科学
研究機関	自治医科大学
研究代表者	阿部朋行自治医科大学, 医学部, 助教
研究期間 (年度)	2013-04-01 – 2015-03-31完了
キーワード	再生医学 / 幹細胞 / トランスレーショナルリサーチ / 移植・再生医療 / 応用動物
研究成果の概要	我々は、ヒト多能性幹細胞由来の造血幹細胞をヒツジの体内で作製することを目指している。これが出来れば、動物は、ヒト成体・ヒト臍帯血に次ぐ、造血幹細胞の第三のソースになり、現在のドナー不足の解決につながるであろう。以前我々は、サルES細胞を体外で中胚葉系に分化させた後、ヒツジ胎仔の肝臓内（胎仔期の造血器 ...

この課題の研究成果物	雑誌論文 (2件うち査読あり 2件、オープンアクセス 2件、謝辞記載あり 1件) 学会発表 (10件うち招待講演 2件)

7. 胎児造血幹細胞移植治療に関する基盤研究

研究課題

研究種目	基盤研究(C)
研究分野	血液内科学
研究機関	自治医科大学
研究代表者	花園豊自治医科大学, 医学部, 教授
研究期間 (年度)	2012-04-01 – 2015-03-31完了
キーワード	造血幹細胞移植 / 出生前治療 / 先天性免疫不全症 / 大型動物 / ヒツジ / 子宮内移植 / 幹細胞移植 / 胎児 / 前処置
研究成果の概要	伴性劣性重症複合型免疫不全症(X-SCID)に対する胎児造血幹細胞移植が欧米で実施され成功を収めている。しかし、X-SCIDと異なり移植細胞に増殖優位性のない他の疾患では、移植後の生着効率が低く、十分な治療効果が得られない。この問題に対し、本研究では、ヒツジ子宮内移植系を用いて、移植後の造血細胞の生 ...

この課題の研究成果物	雑誌論文 (6件うち査読あり 6件) 学会発表 (24件うち招待講演 4件)

8. ヒツジ胎子微小環境下におけるヒトiPS細胞の造血系分化誘導に関する研究

研究課題

研究種目	研究活動スタート支援
研究分野	血液内科学
研究機関	自治医科大学
研究代表者	阿部朋行自治医科大学, 医学部, 助教
研究期間 (年度)	2011 – 2012完了
キーワード	再生医学 / 幹細胞 / トランスレーショナルリサーチ / 移植・再生医療 / 応用動物
研究概要	人工多能性幹(iPS)細胞から、in vitro で造血幹細胞を分化誘導することは未だ出来ていない。申請者らは、初期分化サル胚性幹(ES)細胞をヒツジ胎子肝臓内に移植することで、骨髄内に約1%の割合でサル造血をもつヒツジを作出した。つまり、ヒツジ胎子体内環境下(in vivo)でES細胞から造血幹細 ...

この課題の研究成果物	雑誌論文 (5件うち査読あり 5件) 学会発表 (25件うち招待講演 1件)