KAKEN — 研究課題をさがす | 研究者番号: 80398239

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検索結果: 4件 / 研究者番号: 80398239

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1. 家族性アミロイドポリニューロパチーのエクソンヒト化モデルを用いた遺伝子治療実験

研究課題

研究種目	基盤研究(C)
審査区分	小区分48040:医化学関連
研究機関	熊本大学
研究代表者	李正花熊本大学, 生命資源研究・支援センター, 客員准教授
研究期間 (年度)	2019-04-01 – 2022-03-31完了
キーワード	家族性アミロイドポリニューロパチー / トランスサイレチン / 優性遺伝病 / CRISPR/Cas9 / 遺伝子治療 / CRSIPR/Cas9
研究開始時の研究の概要	家族性アミロイドポリニューロパチーは、トランスサイレチン遺伝子の点突然変異により引き起こされる典型的なヒト優性遺伝病である。治療法としては、肝臓移植やTTRの安定化剤が開発されてきたが、期待するほどの効果は上がっていない。一方、低分子干渉RNA(siRNA)やアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO) ...
研究成果の概要	家族性アミロイドポリニューロパチーに対する遺伝子治療法の検証のため、エクソンだけヒトの配列でイントロンはマウスの配列である野生型TTRエクソンヒト化マウスを作製した。ついで、この受精卵を用いて点突然変異を導入し、変異型TTRエクソンヒト化マウスを作製した。このエクソンヒト化遺伝子は、マウスTtrと全 ...

この課題の研究成果物	国際共同研究 (1件) 雑誌論文 (2件うち国際共著 1件、査読あり 2件) 学会発表 (1件)

2. 家族性アミロイドポリニューロパチーのダブルヒト化モデルマウスによる治療実験

研究課題

研究種目	基盤研究(C)
研究分野	人類遺伝学
研究機関	熊本大学
研究代表者	李正花熊本大学, 生命資源研究支援センター, 特任助教
研究期間 (年度)	2012-04-01 – 2015-03-31完了
キーワード	分子遺伝学 / 家族性アミロイドポリニューロパチー / マウスモデル / CHF5074 / アミロイド
研究成果の概要	マウスRbp4遺伝子をヒトRBP4遺伝子で、マウスTtr遺伝子をヒト正常TTR遺伝子およびヒト変異TTR遺伝子で置換したヒト化マウスの作製を行った。このダブルヒト化マウスを用いて、アミロイド沈着を解析したところ、従来のTg(6.0-hTTRMet30)と消化管等ではほぼ同等の、心臓ではより多量の、そ ...

この課題の研究成果物	雑誌論文 (1件うち査読あり 1件、オープンアクセス 1件、謝辞記載あり 1件) 学会発表 (3件) 備考 (2件)

3. ダブルヒト化マウスによる家族性アミロイドポリニューロパチーの病因・病態解析

研究課題

研究種目	基盤研究(C)
研究分野	人類遺伝学
研究機関	熊本大学
研究代表者	李正花熊本大学, 生命資源研究・支援センター, 特定事業研究員
研究期間 (年度)	2009 – 2011完了
キーワード	分子遺伝学 / レチノール結合タンパク(RBP) / トランスサイレチン(TTR) / ヒト化マウス / レチノール / レチノール結合タンパク / アミロイド / ES細胞 / 相同組換え / 置換アレル
研究概要	マウスRbp4遺伝子を完全破壊し、ヒトRBP4遺伝子で置換したマウスの作製に成功した。このマウスを、すでに作製済みのTtr遺伝子のヒト化マウスと交配し、Ttr及びRbp4遺伝子がともにヒト化されたマウスを作製した。このダブルヒト化マウスを用いて、分子生物学的・生化学的解析を行い、予想通りの結果が得ら ...

この課題の研究成果物	雑誌論文 (6件うち査読あり 6件) 学会発表 (8件) 備考 (4件)

4. ＭＳＭ／Ｍｓマウスのユニークな表現型の遺伝学的解析

研究課題

研究種目	基盤研究(S)
研究分野	実験動物学
研究機関	熊本大学
研究代表者	山村研一熊本大学, 生命資源研究・支援センター, 教授
研究期間 (年度)	2009-05-11 – 2014-03-31完了
キーワード	野生マウス / 膵炎 / 糖尿病 / 行動パターン / ヒト化マウス / 可変型相同組換え / 行動
研究概要	MSM/Msマウスのユニークな表現型のうち「活発な自発運動」については、視床、中脳、橋、延髄が互いに関連して関与することを明らかにした。疾患抵抗性のうち「膵炎」については、高度に発現誘導されるSpink3が、その抵抗性に関与すること、炎症に関わる遺伝子群はほとんど関与しないことを明らかにした。「糖尿 ...
検証結果 (区分)	A-

この課題の研究成果物	雑誌論文 (41件うち査読あり 40件) 学会発表 (52件うち招待講演 6件) 図書 (6件) 備考 (13件) 産業財産権 (2件うち外国 1件)