研究課題
基盤研究(C)
細胞内遊離コレステロール転送蛋白NPC1の欠損のため後期エンドゾームに遊離コレステロールが蓄積して細胞・臓器傷害をもたらすC型Niemann-Pick病(NPC1-/-)に対してACAT1陽性後期エンドゾーム(ACAT1-LE)誘導による治療効果を検討した。NPC1-/-マウスマクロファージにACAT1-LEを誘導すると細胞内に蓄積した遊離コレステロールが減少しコレステロールエステルが増加した。NPC1-/-マウス新生仔にACAT1-LEを誘導すると生命予後が改善した。これらの実験結果よりNPC1-/-の治療には効率的なACAT1-LEの誘導が重要であることが示唆された。
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すべて 雑誌論文 (21件) (うち査読あり 20件、 オープンアクセス 3件、 謝辞記載あり 4件) 学会発表 (49件) (うち招待講演 3件)
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