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Direct Membrane Penetration of Nucleic Acid Pharmaceuticals Utilizing Membrane Modulator and Elucidation of its Mechanism

Planned Research

Project AreaCell Membrane Permeation of Oligonucleotides Controlled by Membrane Modulator Molecules
Project/Area Number 24H00842
Research Category

Grant-in-Aid for Transformative Research Areas (B)

Allocation TypeSingle-year Grants
Review Section Transformative Research Areas, Section (II)
Research InstitutionKyoto University

Principal Investigator

川口 祥正  京都大学, 化学研究所, 助教 (90936808)

Project Period (FY) 2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status Granted (Fiscal Year 2025)
Budget Amount *help
¥28,340,000 (Direct Cost: ¥21,800,000、Indirect Cost: ¥6,540,000)
Fiscal Year 2025: ¥9,230,000 (Direct Cost: ¥7,100,000、Indirect Cost: ¥2,130,000)
Fiscal Year 2024: ¥9,750,000 (Direct Cost: ¥7,500,000、Indirect Cost: ¥2,250,000)
Keywords核酸 / 細胞内送達 / ペプチド / 膜透過 / 細胞膜 / 脂質パッキング
Outline of Research at the Start

中分子医薬として核酸医薬が近年注目を集めている。しかし、その細胞内移行性の乏しさはまず解決すべき大きな課題であり、核酸医薬を高効率に細胞内に移行させる新たな手法の開発が望まれている。これまでに申請者らは、膜モジュレータペプチドにより膜をゆらすことは、機能性ペプチドやタンパク質の効率的なサイトゾル送達に有効であることを見出した。そこで本計画研究においては、膜曲率を変化させるペプチドや分子マシンを膜モジュレータ分子として利用し、人工核酸の膜透過性向上を狙う。さらに、膜モジュレータ分子の膜への作用様式について実験と理論の両面から解析を進めることで、核酸医薬の効率的な膜透過に向けた基本原理を創出する。

URL: 

Published: 2024-04-05   Modified: 2025-06-20  

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