ヒトiPS細胞を用いたファブリー病心病変のメカニズムの解明と治療薬の探索

• Project/Area Number: 15K09598
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Research Field: Pediatrics
• Research Institution: Osaka City University
• Principal Investigator: 田中 あけみ 大阪市立大学, 大学院医学研究科, 准教授 (30145776)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 久野 みゆき 大阪市立大学, 大学院医学研究科, 准教授 (00145773) ; 濱崎 考史 大阪市立大学, 大学院医学研究科, 講師 (40619798) ; 瀬戸 俊之 大阪市立大学, 大学院医学研究科, 講師 (60423878) ; 澤田 智 大阪市立大学, 大学院医学研究科, 学外研究員 (60585991)
• Project Period (FY): 2015
• Project Status: Discontinued (Fiscal Year 2015)
• Budget Amount: ¥4,810,000 (Direct Cost: ¥3,700,000、Indirect Cost: ¥1,110,000); Fiscal Year 2017: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2016: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000); Fiscal Year 2015: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000)
• Keywords: ファブリー病 / 心臓 / iPS細胞 / 遺伝子 / ライソゾーム病

Outline of Annual Research Achievements

研究代表者は、ファブリ-病患者家族会と連携して、ファブリー病に関する啓蒙、活動を積極的に行った。本研究のテーマである、ファブリ-病ヘテロ接合患者に関する研究として、末梢血細胞でのα-ガラクトシダーゼ活性の測定を経時的に行い、ヘテロ接合体患者で、酵素活性に変動があることを突き止めた。また、iPS細胞では、末梢血と比較しα-ガラクトシダーゼ活性が有為に高かった。iPS細胞からの心筋細胞への分化誘導にも成功した。同時に、オートファジー、炎症反応を培養細胞で評価するため患者由来細胞を用いた実験系を構築した。今後α-ガラクトシダーゼ欠損iPS細胞から心筋への分化誘導を行い、機能解析、病態解明を行っていく。

Research Products

• [Presentation] ファブリー病と生きる方法 (2015)
  • Author(s): 田中あけみ
  • Organizer: 全国ファブリ病患者家族会大阪セミナー
  • Place of Presentation: 大阪大学医学部附属病院(大阪府吹田市)
  • Year and Date: 2015-04-05
  • Invited