A study design for achieving efficient and rapid clinical trials

• Project/Area Number: 16K00058
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Research Field: Statistical science
• Research Institution: Tokyo University of Science
• Principal Investigator: Sozu Takashi 東京理科大学, 工学部情報工学科, 准教授 (80408723)
• Project Period (FY): 2016-04-01 – 2019-03-31
• Project Status: Completed (Fiscal Year 2018)
• Budget Amount: ¥3,640,000 (Direct Cost: ¥2,800,000、Indirect Cost: ¥840,000); Fiscal Year 2018: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2017: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2016: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
• Keywords: 医薬品開発 / 臨床試験デザイン / 多群比較臨床試験 / 多重性 / 生存時間解析 / Bayes法 / 階層モデル / 標的部分集団 / 標本サイズ設計 / 累積データ / 感度解析

Outline of Final Research Achievements

We evaluated and developed the following four study designs and analysis methods in order to achieve efficient and rapid clinical trials.
(1) Sample size determination in clinical trials with multiple endpoints and subgroup analysis. (2) Predicting study duration in clinical trials with time-to-event endpoints (the paper have been submitted and review process is completed (revising the manuscript to correspond to the review).) (3) Bayesian methods considering the difference in patient characteristics in clinical trials using historical data (4) Current study designs and multiple adjustment methods in multi-arm clinical trials (the draft has been completed.)

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

本研究の成果の学術的意義は，新しい臨床試験のデザインとデータ解析に関する方法の検討と開発により，臨床試験の方法論を発展させることである．課題(1)と課題(3)では，既存のデータ解析法の動作特性と今後の課題を明らかにした．とくに，課題(3)については，医療関連データベースが構築される現状を踏まえると今後の展開が必要である．課題(2)と課題(4)では，臨床試験の試験期間の不確実性を評価する方法と3群比較臨床試験新の新しい試験のデザインを開発した．研究成果の社会的意義は，得られた研究成果と継続的な研究を合わせることで，医薬品の開発費用の抑制や開発期間の短縮に寄与することである．

Research Products

• [Presentation] Covariate adjustment for considering between-trial heterogeneity in clinical trials using historical data for evaluating the treatment efficacy (2019)
  • Author(s): Ohigashi T,Sozu T, Tsuchida J
  • Organizer: ENAR 2019 Spring Meeting
  • Int'l Joint Research
• [Presentation] Bayesian methods for evaluating the efficacy of a new treatment considering between-trial heterogeneity in clinical trials using historical data (2018)
  • Author(s): Ohigashi T, Sozu T
  • Organizer: XXIX International Biometric Conference
  • Int'l Joint Research
• [Presentation] Breast cancer multi-arm clinical trials with multiple objectives: A literature review of major journals (2018)
  • Author(s): Miyauchi Y, Nomura S, Ajisawa Y, Sozu T
  • Organizer: ENAR 2018 Spring Meeting
  • Int'l Joint Research
• [Presentation] Two-stage design considering superiority and non-inferiority tests in three-arm clinical trials (2018)
  • Author(s): Ajisawa Y, Nomura S, Sozu T
  • Organizer: ENAR 2018 Spring Meeting
  • Int'l Joint Research
• [Presentation] 生存時間解析を主解析とする臨床試験の標本サイズと試験期間の設計 (2017)
  • Author(s): 町田龍之介, 藤井陽介, 寒水孝司
  • Organizer: 2017年度日本計量生物学会年会
  • Place of Presentation: 中央大学, 東京都文京区
  • Year and Date: 2017-03-16
• [Presentation] 臨床試験における累積データの不均一性を考慮して試験治療の有効性を評価するベイズ流解析法 (2017)
  • Author(s): 加藤雄一郎, 寒水孝司
  • Organizer: 2017年度日本計量生物学会年会
  • Place of Presentation: 中央大学, 東京都文京区
  • Year and Date: 2017-03-16
• [Presentation] 標的部分集団解析を設定する臨床試験における多重比較法に関する研究 (2017)
  • Author(s): 玉井宗一郎, 寒水孝司
  • Organizer: 2017年度日本計量生物学会年会
  • Place of Presentation: 中央大学, 東京都文京区
  • Year and Date: 2017-03-16
• [Presentation] 生存時間解析を主解析とする臨床試験の標本サイズと試験期間の設計 (2016)
  • Author(s): 町田龍之介, 藤井陽介, 寒水孝司
  • Organizer: 日本計算機統計学会第30回シンポジウム
  • Place of Presentation: プラサ ヴェルデ, 静岡県沼津市
  • Year and Date: 2016-11-25
• [Presentation] Sample size and duration of study in clinical trials with time-to-event endpoint (2016)
  • Author(s): Machida R, Fujii Y, Sozu T
  • Organizer: Joint Statistical Meetings 2016
  • Place of Presentation: McCormick Place, Chicago, IL, USA
  • Year and Date: 2016-08-01
  • Int'l Joint Research