Design and Analysis of Clinical Trials in Small Population
| Project/Area Number |
17K00069
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Section | 一般 |
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| Research Field |
Statistical science
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| Research Institution | National Cardiovascular Center Research Institute |
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Principal Investigator |
濱崎 俊光 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 部長 (40379243)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
朝倉 こう子 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 特任研究員 (70738690)
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| Project Period (FY) |
2017-04-01 – 2020-03-31
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| Project Status |
Discontinued (Fiscal Year 2019)
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| Budget Amount *help |
¥4,420,000 (Direct Cost: ¥3,400,000、Indirect Cost: ¥1,020,000)
Fiscal Year 2019: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000)
Fiscal Year 2018: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000)
Fiscal Year 2017: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000)
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| Keywords | 臨床試験 / 稀少疾患 / 統計的方法 / 適応的デザイン / 既存データの活用 / 小規模試験 / 確率化操作 / 既存データ / 医薬品開発 / 統計科学 / 医薬生物・ゲノム統計解析 / 適用的デザイン |
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| Outline of Annual Research Achievements |
我が国において稀少疾患(あるいは稀少難病)は対象患者数が5万人未満であると定義され，平成27年7月1日時点で医療費助成対象疾患である指定難病として306疾患が指定されている(厚生労働省平成27年7月1日施行指定難病(更新・新規))．稀少疾患の多くは疾患の重篤性が高く，慢性かつ進行性であり，他の疾患に比べ死亡率が著しく高い．世界的には稀少疾患の数は7,000以上とされ，The European Society of Pediatrics Oncologyの声明(www.siope.eu/activities/europeamadvocacy/rare-diseases/)では希少疾患の75%が小児疾患であり，稀少疾患の30%で患者は5歳を迎える前に亡くなると報告されている．新規治療が国を超えて世界同時開発される現在，稀少疾患の問題は我が国のみの問題でなく，世界共通の問題でもある．残念ながら，世界的に希少疾患の治療法を開発する研究者や製薬・医療機器企業は極めて少数であり，現状では殆どの稀少疾患で効果的な治療選択肢が殆ど無いか，あるいは極めて限定されている．
稀少疾患における新規治療の臨床試験では一般に，疾患の稀少性と重篤性から，試験規模を十分に大きく設計できず効果の期待できる新規治療であってもその効果を十分に支持する結果が得られない，プラセボといった対照群を設定できないため例えば自然経過と比較し治療の本質的な効果があるかどうかを適切に評価できないといった問題がある．本研究では，稀少疾患における臨床試験のデザインと解析の統計的方法を研究した．とくに，(A) 効率的な試験デザイン，(B) 頑健な治療効果推定の統計手法，(C) 既存データの活用した試験のデザインと統計手法の研究を行う．これらの検討を通して，最終的に稀少疾患の臨床試験のデザイン，データの収集と監督，解析と解釈，診断の方法を包括する意志決定の思考方法を研究した．
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Report
(3 results)
Research Products
(46 results)
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[Journal Article] Development of a consensus-driven CONSORT Extension for randomised trials using an adaptive design2018
Author(s)
Dimairo M, Coates E, Pallmann O, Todd S, Julious SA, Jaki T, Wason J, Mander AP, Weir CJ, König F, Walton MK, Biggs K, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan MA, Scott JA, Ando Y, Hind D, Altman DG.
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Journal Title
BMC Medicine
Volume: 16
Issue: 1
Pages: 210-210
DOI
Related Report
Peer Reviewed / Open Access / Int'l Joint Research
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[Journal Article] Sequential multiple assignment randomized trials for comparing personalized antibiotic strategies (SMART-COMPASS)2018
Author(s)
Evans SR, Follmann D, Liu Y, Holland T, Doernberg SB, Rouphael N, Hamasaki T, Jiang Y, Lok J, Harris A, Fowler V, van Duin D, Patterson D, Chambers H.
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Journal Title
Clinical Infectious Disease
Volume: 印刷中
Issue: 11
Pages: 1961-1967
DOI
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Peer Reviewed / Int'l Joint Research
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[Presentation] A consensus-driven reporting guidance for adaptive clinical trials: An Adaptive designs CONSORT Extension (ACE).2018
Author(s)
Dimairo M, Todd S, Julious S, Jaki T, Wason J, Hind D, Mander A, Weir C, König F, Altman D, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan M, Scott J, Walton M, Ando Y, Biggs K, Pallmann P, Coates E, on behalf of the ACE project Steering Group
Organizer
The 39th Annual Meeting of the Society for Clinical Trials
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[Presentation] Journeying through the development of an adaptive designs reporting guidance: preliminary findings2017
Author(s)
10.Dimairo M, Todd S, Julious S, Jaki T, Wason J, Hind D, Mander A, Wier C, König F, Altman D, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan M, Scott J, Walton M, Ando Y, Biggs K, Pallmann P, Coates E
Organizer
Global Forum on Bioethics in Research Meeting 2017
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[Presentation] Journeying through the development of an adaptive designs reporting guidance: preliminary findings2017
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12.Dimairo M, Todd S, Julious S, Jaki T, Wason J, Hind D, Mander A, Wier C, König F, Altman D, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan M, Scott J, Walton M, Ando Y, Biggs K, Pallmann P, Coates E
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Joint Conference on Biometrics & Biopharmaceutical Statistics
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[Presentation] Journeying through the development of an adaptive designs reporting guidance: preliminary findings2017
Author(s)
18.Dimairo M, Todd S, Julious S, Jaki T, Wason J, Hind D, Mander A, Wier C, König F, Altman D, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan M, Scott J, Walton M, Ando Y, Biggs K, Pallmann P, Coates E
Organizer
Evidence Live 2017
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[Book] 多重比較法2019
Author(s)
坂巻顕太郎 ，寒水孝司 ，濱崎俊光 著
Total Pages
155
Publisher
朝倉書店
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