Construction of human artificial chromosome for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy
| Project/Area Number |
18390107
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
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| Allocation Type | Single-year Grants |
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| Section | 一般 |
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| Research Field |
Human genetics
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| Research Institution | Tottori University |
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Principal Investigator |
OSHIMURA Mitsuo Tottori University, 大学院・医学系研究科, 教授 (20111619)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
KATO Motonobu 鳥取大学, 医学部, 助教 (00273904)
KAZUKI Yasuhiro 鳥取大学, 大学院・医学系研究科, 助教 (90403401)
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| Project Period (FY) |
2006 – 2008
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| Project Status |
Completed (Fiscal Year 2008)
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| Budget Amount *help |
¥13,160,000 (Direct Cost: ¥11,000,000、Indirect Cost: ¥2,160,000)
Fiscal Year 2008: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000)
Fiscal Year 2007: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000)
Fiscal Year 2006: ¥3,800,000 (Direct Cost: ¥3,800,000)
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| Keywords | 遺伝子治療 / 染色体工学 / ヒト人工染色体 / 筋ジストロフィー / 間葉系幹細胞 / ES細胞 |
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| Research Abstract |
デュシャンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の遺伝子治療を目指して、2. 4Mb におよぶジストロフィン(DMD)遺伝子ゲノム領域を染色体改変技術を利用した染色体転座型クローニング法でHAC ベクター上にクローニングすることに成功した(DYS-HAC ベクターとよぶ)。このDYS-HACベクターを保持するキメラマウスにおいて、DMD 遺伝子の発現は組織特異的かつ筋肉の細胞膜周辺に発現することが示された。さらにヒト細胞でのDYS-HAC ベクターは非常に安に維持されることが示された。以上のことより、本研究で作製したDYS-HAC ベクターはDMD の遺伝子治療に利用できることが示された。
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Report
(4 results)
Research Products
(29 results)
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[Journal Article] Correction of a genetic defect in multipotentGermline stem cells using a human artificial chromosome2008
Author(s)
Kazuki Y., Hoshiya H., Kai Y., Abe S., Takiguchi M., Osaki M.,Kawazoe S., Katoh M., Kanatsu-Shinohara M., Inoue K., Kajitani N., Yoshino N., Shirayoshi Y., Ogura A., Shinohara T., BarrettJC., Oshimura M.
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Journal Title
Gene Therapy 15
Pages: 617-24
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[Journal Article] A highly stable and non-integrated human artificial chromosome(HAC) containing the 2.4Mb entire human dystrophin gene2008
Author(s)
Hoshiya H., Kazuki Y., Abe S., Takiguchi M., Kajitani N., Watanabe Y., Yoshino T.,Shirayoshi Y., Higaki K., Messina G., Cossu G., Oshimura M.,
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Journal Title
Related Report
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[Journal Article] Telomerase-mediated life-span extension of human primary fibroblasts by human artificial chromosome (HAC) vector2008
Author(s)
Shitara S, Kakeda M, Nagata K, Hiratsuka M, Sano A, Osawa K, Okazaki A, Katoh M, Kazuki Y, Oshimura M, Tomizuka K
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Journal Title
Biochem Biophys Res Commun Volume 369, number 3
Pages: 807-11
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[Presentation] A human artificial chromosome (HAC) vector with about 2.4 Mb-human Dystrophin genome including native expression control elements2008
Author(s)
Hoshiya H., Kazuki Y., Abe S., Kai Y., Takiguchi M., Iida Y., Watanabe Y., Osaki M., Kajitani N., Yoshino T., Shirayoshi Y. and Oshimura M.
Organizer
ASGT 11^<th> annual meeting
Place of Presentation
U.S.A.
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[Presentation] A novel human artificial chromosome (HAC) for gene therapy and animal transgenesis2008
Author(s)
Kazuki Y., Hoshiya H., Abe S., Takiguchi M., Iida Y., Watanabe Y., Osaki M., Katoh M., Kajitani N., Yoshino T., Shirayoshi Y., Hiratsuka M., Kurimasa K., and Oshimura M.
Organizer
ASGT 11th annual meeting
Place of Presentation
U.S.A.
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[Presentation] 遺伝子治療に向けた新規遺伝子治療用ヒト人工染色体ベクターの開発2008
Author(s)
香月康宏, 星谷英寿, 甲斐義輝, 阿部智志, 滝口正人, 飯田雄一, 渡辺義徳, 尾崎克彦, 梶谷尚世, 吉野とう子, 白吉安昭, 富松望, 平塚正治, 栗政明弘, 押村光雄
Organizer
第7回日本再生医療学会総会
Place of Presentation
名古屋
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[Presentation] Functional restoration of a genetic defect in multipotent germline stem cells by human artificial chromosome containing a genomic insert2006
Author(s)
Kazuki Y., Hoshiya, H., Kai Y., Abe S., Takiguchi M., Osaki M., Kanatsu-Shinohara M., Kajitani N., ShirayoshiY., Hratsuka M., Ogura A., Shinohara T.and Oshimura, M
Organizer
ASGT 9^<th> annual meeting
Place of Presentation
U.S.A.
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