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Implanted enzyme replacement therapy using regenerative medicine for lysosomal disease

Research Project

Project/Area Number 18790749
Research Category

Grant-in-Aid for Young Scientists (B)

Allocation TypeSingle-year Grants
Research Field Pediatrics
Research InstitutionNational Research Institute for Child Health and Development

Principal Investigator

TANAKA Toju  National Research Institute for Child Health and Development, 生殖医療研究部, 共同研究員 (50415585)

Project Period (FY) 2006 – 2008
Project Status Completed (Fiscal Year 2008)
Budget Amount *help
¥3,690,000 (Direct Cost: ¥3,300,000、Indirect Cost: ¥390,000)
Fiscal Year 2008: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000)
Fiscal Year 2007: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,300,000)
Fiscal Year 2006: ¥700,000 (Direct Cost: ¥700,000)
Keywords小児代謝 / 栄養学 / 再生医学 / トランスレーショナルリサーチ / 生体材料 / 発生・分化 / 医療・福祉
Research Abstract

ムコ多糖症の酵素補充療法は患者に酵素製剤を定期的に供給しなければならない。そのため永続的に酵素を供給可能な、ムコ多糖症に対する再生医療技術を応用した「埋め込み型酵素補充療法」を考案した。ヒト間葉系細胞をムコ多糖症VII 型マウス(NOD/SCID/MPSVII マウス)大腿筋に移植し、長期間の生着は確認されたが、βグルクロニダーゼ(GUSB)の発現は弱かった。レトロウイルスベクターを用いてGUSB を遺伝子導入し、強発現することを確認した。これらにより、ヒト間葉系細胞にレトロウイルスベクターを用いてGUSB を遺伝子導入した後、NOD/SCID/MPSVII マウス大腿筋に移植することで、長期間生着し、かつ永続的にGUSB を全身に供給する永久型酵素補充療法の骨子が出来上がった。

Report

(4 results)
  • 2008 Annual Research Report   Final Research Report ( PDF )
  • 2007 Annual Research Report
  • 2006 Annual Research Report
  • Research Products

    (57 results)

All 2009 2008 2007 2006 2005

All Journal Article (7 results) Presentation (50 results)

  • [Journal Article] 先天性糖代謝異常2008

    • Author(s)
      田中藤樹
    • Journal Title

      肝胆膵 56-1号

      Pages: 27-34

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    • Journal Title

      日本マス・スクリーニング学会誌 18 巻 1 号

      Pages: 23-28

    • NAID

      10025868779

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      小田絵里、田中藤樹、右田王介、岡田美智代、小須賀基通、小崎里華、大澤真木子、奥山虎之
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      京都
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      右田王介, 岡田美智代, 本田尚三, 林深, 井本逸勢, 田中藤樹, 小崎里華, 新井田要, 稲澤譲治, 奥山 虎之
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      鳥取
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      三原喜美恵, 右田王介, 田中藤樹, 小崎里華, 林聡, 左合治彦, 奥山虎之
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      鳥取
    • Year and Date
      2006-10-19
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      田中藤樹, 右田王介, 三原喜美恵, 岡田美智代, 小崎里華, 奥山虎之, 長尾雅悦, 網塚貴介, 安保亘
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      鳥取
    • Year and Date
      2006-10-18
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      鳥取
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      小崎里華, 右田王介, 田中藤樹, 奥山虎之
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      第109 回 日本小児科学会学術集会
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      2006-04-22
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      2006-04-21
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      右田王介, 田中藤樹, 福原康之, 岡田美智代, 小崎里華, 奥山虎之, 網塚貴介, 安保亘, 長尾雅悦
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      第109 回 日本小児科学会学術集会
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      金沢
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      2006-04-21
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      Lido, Italy
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  • [Presentation] A 1Mb DELETION INVOLVING IDURONATE-2-SULFATASE GENE OF A PATIENT WITH HUNTER SYNDROME (MPSII)2006

    • Author(s)
      Migita O, Hayashi S, Okada M, Tanaka T, Kosaki R, Niida K, Inazawa J, Okuyama T
    • Organizer
      The 10th International Congress of Inborn Errors of Metabolism
    • Place of Presentation
      Makuhari, Japan
    • Related Report
      2008 Final Research Report
  • [Presentation] 乳幼児期に酵素補充療法開始したハーラー症候群の2 例2005

    • Author(s)
      田中藤樹, 福原康之, 右田王介, 松本務, 山本貴和子, 岡田美智代, 小崎里華, 奥山虎之
    • Organizer
      第11 回 日本ライソゾーム病研究会
    • Place of Presentation
      東京
    • Year and Date
      2005-12-02
    • Related Report
      2008 Final Research Report
  • [Presentation] ムコ多糖症の遺伝子診断とその臨床的意義について2005

    • Author(s)
      岡田美智代, 福原康之, 右田王介, 田中藤樹, 柿島裕樹, 小崎里華, 奥山虎之
    • Organizer
      第11 回 日本ライソゾーム病研究会
    • Place of Presentation
      東京
    • Year and Date
      2005-12-02
    • Related Report
      2008 Final Research Report
  • [Presentation] オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の出生前遺伝子診断2005

    • Author(s)
      田中藤樹, 右田王介, 福原康之, 岡田美智代, 小崎里華, 網塚貴介, 安保亘, 長尾雅悦, 奥山虎之
    • Organizer
      第48回日本先天代謝異常学会
    • Place of Presentation
      熊本
    • Year and Date
      2005-11-17
    • Related Report
      2008 Final Research Report
  • [Presentation] 酵素補充療法を開始したムコ多糖症I 型の2 症例2005

    • Author(s)
      福原康之, 松本務, 小泉沢, 山本貴和子, 内山健太郎, 田中藤樹, 右田王介, 岡田美智代, 小崎里華, 奥山虎之
    • Organizer
      第48回 日本先天代謝異常学会
    • Place of Presentation
      熊本
    • Year and Date
      2005-11-17
    • Related Report
      2008 Final Research Report
  • [Presentation] 臍帯血移植を行ったHurler 症候群の2 歳男児例;その効果と合併症に対する検討2005

    • Author(s)
      福原康之, 岡田就将, 崎山美知代, 塩田曜子, 清谷知賀子, 小崎里華, 田中藤樹, 右田王介, 高橋孝雄, 熊谷昌明, 奥山虎之
    • Organizer
      第50 回 日本人類遺伝学会
    • Place of Presentation
      岡山
    • Year and Date
      2005-09-20
    • Related Report
      2008 Final Research Report
  • [Presentation] 神経幹細胞脳内移植によるMPS7 マウスの脳組織所見・行動の改善2005

    • Author(s)
      福原康之, 田中藤樹, 右田王介, 小崎里華, 岡野栄之, 奥山虎之
    • Organizer
      第11 回 日本ライソゾーム病研究会
    • Place of Presentation
      東京
    • Related Report
      2008 Final Research Report

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Published: 2006-04-01   Modified: 2016-04-21  

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