Therapeutic study of amyloid polyneuropathy by new concept of gene therapy

Research Project

Project/Area Number	19591028
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Single-year Grants
Section	一般
Research Field	Neurology
Research Institution	National Institute for Minamata Disease
Principal Investigator	NAKAMURA Masaaki National Institute for Minamata Disease, 臨床部, 室長 (50399672)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	ANDO Yukio 熊本大学, 大学院医学薬学研究部, 教授 (20253742)
Project Period (FY)	2007 – 2008
Project Status	Completed (Fiscal Year 2008)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2008: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000) Fiscal Year 2007: ¥3,640,000 (Direct Cost: ¥2,800,000、Indirect Cost: ¥840,000)
Keywords	脳神経疾患 / 核酸 / 遺伝子治療
Research Abstract	家族性アミロイドポリニューロパチー (FAP) に対する治療として、これまで我々は、single stranded oligonucleotides (SSOs) による原因遺伝子である異型トランスサイレチン(TTR)の遺伝子変換に成功した。そこで、本研究ではFAPの遺伝子治療の実用化に向けて、更に変換効率を上げるため、SSOsを細胞内で発現させるSSOs発現ベクターによる遺伝子変換システムを確立した。

Report

(3 results)