超希少疾病用医薬品の市場創造による経済的波及効果に関する考察

• Project/Area Number: 20200003
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research on Innovative Areas (Research a proposed research project)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Research Field: Library and information science/Humanistic social informatics; Business administration
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: 西村 由希子 東京大学, 先端科学技術研究センター, 助教 (00361676)
• Project Period (FY): 2008 – 2011
• Project Status: Completed (Fiscal Year 2010)
• Budget Amount: ¥22,100,000 (Direct Cost: ¥17,000,000、Indirect Cost: ¥5,100,000); Fiscal Year 2010: ¥8,710,000 (Direct Cost: ¥6,700,000、Indirect Cost: ¥2,010,000); Fiscal Year 2009: ¥8,970,000 (Direct Cost: ¥6,900,000、Indirect Cost: ¥2,070,000); Fiscal Year 2008: ¥4,420,000 (Direct Cost: ¥3,400,000、Indirect Cost: ¥1,020,000)
• Keywords: 超希少疾病用医薬品 / オーファンドラッグ / 技術移転・産学連携 / (大学発)ベンチャー企業 / 超希少疾病医薬品 / 知財戦略 / バーチャル・ラボ / 個の医療

Research Abstract

ここ数年で希少疾病用医薬品(OD)開発の社会的意義及び経済波及効果については認知されつつあり、複数のベンチャー企業が参入している。OD市場は国内において創出されつつおり、またその課題も経済市場レベルへと移行しつつある。本研究では、OD分野からさらに焦点を絞った、超希少疾病医薬品(Ulutra Orphan Drug(以下UODとする))というまったく新しい分野に着目し、その市場形成の可能性および国内における経済波及効果について考察することを目的とする。
本研究は研究期間を通じて、1)UOD概念の確立、2)市場創造による経済波及効果の予測、3)知財戦略までを念頭においたリサーチデザインの提案、4)UOD市場に対する(大学発)ベンチャー企業参入の環境整備について、臨床医を含む医薬系研究者や企業関係者らの協力を得ながら、世界に先駆けて設計・提案することを目的とする。
平成22年度(繰り越し)は、3)知財戦略までを念頭においたリサーチデザインの提案の具体化に向けて、ミトコンドリア関連希少疾病用医薬品について、海外ベンチャー企業・国内研究機関・患者会と提携し、国内治験実施に向けた活動を開始した。本活動を通じて、今後は4)UOD市場に対する(大学発)ベンチャー企業参入の環境整備について、具体的提案をまとめていく。

Research Products

• [Journal Article] Current Intellectual Property Management Situation in Japan (2009)
  • Author(s): Yukiko Nishimura, Katsuya Tama
  • Journal Title: TechnologY Transfer in Biotechnology Pages: 59-70
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] Structural modeling of mutant alpha-glucosidases resulting in a processing/transport defect in Pompe disease (2009)
  • Author(s): Sugawara K, Saito S, Sekijima M, Ohno K, Tajima Y, Kroos MA, Reuser AJ, Sakuraba H (Ohno/SaitoはPRIP側共同研究者)
  • Journal Title: J Hum Genet. Volume: 54(6) Pages: 324-30
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] Structural bases of GM1 gangliosidosis and Morquio B disease. (2009)
  • Author(s): Morita M, Saito S, Ikeda K, Ohno K, Sugawara K, Suzuki T, Togawa T, Sakuraba H.(Morita/Ohno/SaitoはPRIP側共同研究者)
  • Journal Title: J Hum Genet Volume: 54(9) Pages: 510-5
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] Current Intellectual Property Management Situation in Japan (2009)
  • Author(s): Yukiko Nishimura, Katsuya Tamai
  • Journal Title: Technology Transfer in Biotechnology Pages: 59-70
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] Structural modeling of mutant alpha-glucosidases resulting in a processing/transport defect in Pompe disease (2009)
  • Author(s): Sugawara K, Saito S, Sekijima M, Ohno K, Tajima Y, Kroos MA, Reuser AJ, Sakuraba H (Ohno/SaitoはPRIP側共同研究者
  • Journal Title: J Hum Genet. 54(6) Pages: 324-330
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] Structural bases of GM1 gangliosidosis and Morquio B disease. (2009)
  • Author(s): Morita M, Saito S, Ikeda K, Ohno K, Sugawara K, Suzuki T, Togawa T, Sakuraba H.(Morita/Ohno/SaitoはPRIP側共同研究
  • Journal Title: J Hum Genet 54(9) Pages: 510-515
  • Peer Reviewed
• [Presentation] 日本における希少疾病分野と関連施策の関係について (2010)
  • Author(s): 西村由希子
  • Organizer: 研究・技術計画学会第24回年次学術大会
  • Place of Presentation: 東京
  • Year and Date: 2010-10-25
• [Presentation] Progress of OD research from University to Society in Japan (2010)
  • Author(s): Nishimura Y
  • Organizer: International Conference of Rare Diseases and Orphan Drugs
  • Place of Presentation: Buenos Aires (Argentin
  • Year and Date: 2010-03-19
• [Presentation] RARE DISEASE DAY 2010 IN JAPAN : FIRST JAPANESE RARE DISEASE DAY EVENT (2010)
  • Author(s): Nishimura Y, Mimoto F, Ohno K, Terada Y
  • Organizer: International Conference of Rare Diseases and Orphan Drugs
  • Place of Presentation: Buenos Aires (Argentin
  • Year and Date: 2010-03-19
• [Presentation] A BIOINFORMATICS RESEARCH FOR DRUG TARGETS OF RARE DISEASESUSING OPEN SOURCE DATABASES (2010)
  • Author(s): Ikeda K., Terada Y., Nishimura Y
  • Organizer: International Conference of Rare Diseases and Orphan Drugs
  • Place of Presentation: Buenos Aires (Argentin
  • Year and Date: 2010-03-19
• [Presentation] Progress of OD research from University to Society in Japan (2010)
  • Author(s): Nishimura Y
  • Organizer: International Conference of Rare Diseases and Orphan Drugs
  • Place of Presentation: Buenos Aires (Argentina)
  • Year and Date: 2010-03-19
• [Presentation] RARE DISEASE DAY 2010 IN JAPAN : FIRST JAPANESE RARE DISEASE DAY EVENT (2010)
  • Author(s): Nishimura Y, Mimoto F, Ohno K, Terada Y
  • Organizer: International Conference of Rare Diseases and Orphan Drugs
  • Place of Presentation: Buenos Aires (Argentina)
  • Year and Date: 2010-03-19
• [Presentation] A BIOINFORMATICS RESEARCH FOR DRUG TARGETS OF RARE DISEASES USING OPEN SOURCE DATABASES (2010)
  • Author(s): Ikeda K.Terada Y.Nishimura Y
  • Organizer: International Conference of Rare Diseases and Orphan Drugs
  • Place of Presentation: Buenos Aires (Argentina)
  • Year and Date: 2010-03-19
• [Book] Technology Transfer in Biotechnology : A Global Perspective (2009)
  • Author(s): Ben Prickril, Rita Khanna, Ed (Yukiko Nishimura, Katsuya Tamai 分担執筆)
  • Total Pages: 232
  • Publisher: Wiley-VCH
• [Remarks]
  • URL: http://www.prip-tokyo.jp/
• [Remarks] 2009年度は、世界で開催されているRare Disease Day(世界希少・難治性疾患の日)のイベントを日本ではじめて開催した(NPO PRIP Tokyo主催、東京大学先端研共催)。詳細はWebsite
  • URL: http://www.prip-tokyo.jp/
• [Remarks] 2009年度は、世界で開催されているRare Disease Day(世界希少・難治性疾患の日)のイベントを日本ではじめて開催した(NPO PRIP Tokyo主催、東京大学先端研共催)。詳細はWebsite
  • URL: http://www.prip-tokyo.jp/