| Project/Area Number |
20K08474
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Section | 一般 |
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| Review Section |
Basic Section 53020:Cardiology-related
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| Research Institution | Kagawa University |
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Principal Investigator |
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
松永 圭司 香川大学, 医学部附属病院, 助教 (70791052)
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| Project Period (FY) |
2020-04-01 – 2024-03-31
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| Project Status |
Completed (Fiscal Year 2023)
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| Budget Amount *help |
¥4,290,000 (Direct Cost: ¥3,300,000、Indirect Cost: ¥990,000)
Fiscal Year 2022: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
Fiscal Year 2021: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Fiscal Year 2020: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000)
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| Keywords | 家族性高コレステロール血症 / 小児生活習慣病予防健診 / 遺伝学的検査 / リバースカスケード |
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| Outline of Research at the Start |
家族性高コレステロール血症（Familial Hypercholesterolemia: FH）患者は、生下時より高LDL-C血症を呈し、無治療では80%以上が冠動脈疾患に罹患し、平均15年短命である。また、診断率は１％未満と極めて低い。10歳頃から急速に動脈硬化が進行するが、治療により、進行の抑制が可能であるため、小児期におけるFHの早期診断・早期治療が重要である。さらに、LDL-C高値の小児からFHを見分けるための適切な診断基準がない。
本研究の目的は、健診でみつかるLDL-C高値の小学生からFHを見分ける診断基準作成のために必要な科学的エビデンスの集積を図り、診断基準を作成することである。
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| Outline of Final Research Achievements |
Pediatric familial hypercholesterolemia (FH) screening, initiated through the School Children's Lifestyle-Related Disease Prevention Examination (Kagawa Pediatric Examination), has demonstrated significant benefits for both FH patients and their families. To date, over 400 FH parent-child pairs have been diagnosed in Kagawa Prefecture, leading to an FH diagnosis rate exceeding 10%. Moreover, the scientific evidence gathered in Kagawa has substantially influenced the diagnostic criteria established in the "Pediatric FH Treatment Guidelines 2022." Furthermore, the incremental cost-effectiveness ratio (ICER) associated with pediatric FH screening is approximately 150,000 yen/QALY, far below the 500,000 yen/QALY threshold for new drug introduction, highlighting the economic advantages of pediatric FH screening.
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| Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements |
小児生活習慣病予防健診を起点とした小児ＦＨスクリーニングにより、FH親子400名以上を診断され、香川県でのFH診断率は10%を超えています。また、香川で得られた科学的エビデンスは、「小児FH診療ガイドライン2022」の診断基準にも大きく反映されました。さらに、小児FHスクリーニング実施にともなう増分費用効果比は約15万円／１QALYであり、小児FHスクリーニングは医療経済的にも優れていることを示しました。香川県における小児FHスクリーニング研究は、FH患児とその家族の早期診断・早期治療を実現し、健康寿命の延伸に貢献する可能性を示しました。
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