トランスサイレチン型心アミロイドーシス新規治療薬の最適化と費用対効果の検討

• Project/Area Number: 20K17171
• Research Category: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Basic Section 53020:Cardiology-related
• Research Institution: National Cardiovascular Center Research Institute
• Principal Investigator: 岡田 厚 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 医師 (60793990)
• Project Period (FY): 2024-01-17 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥4,160,000 (Direct Cost: ¥3,200,000、Indirect Cost: ¥960,000); Fiscal Year 2023: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2022: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000); Fiscal Year 2021: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000); Fiscal Year 2020: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000)
• Keywords: トランスサイレチン型心アミロイドーシス / 費用対効果 / タファミジス / パチシラン / アミロイドーシス / 心不全 / トランスサイレチン / 疾患修飾療法

Outline of Research at the Start

トランスサイレチン型アミロイドーシスは、体内で異常なアミロイド蛋白が生成されることにより、アミロイド繊維としてあらゆる臓器に沈着し臓器障害を引き起こす病気である。トランスサイレチン型アミロイドーシスには、遺伝子変異を原因とする変異型と、主に加齢を主因とする野生型が存在する。
近年、トランスサイレチン型アミロイドーシスに対する新規治療法が続々と開発・承認をされているが、本研究ではそのような新規治療がより有効である患者の予測因子の検討や、費用対効果の検討を行う。

Outline of Annual Research Achievements

診断技術の向上により、近年トランスサイレチン型アミロイドーシスの症例は従来想定されていたよりも多いと考えられるようになり、更に2019年より本邦でもトランスサイレチン型アミロイドーシスに対する疾患修飾療法が保険承認されている。しかし開発・承認が進んでいる新規治療法の多くは非常に高額である一方、治療対象の多数を占める野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシスは加齢を一因とした疾患であることから、そのような患者を対象とした高額治療が費用対効果に見合ったものかどうか、あるいは医療経済に与える影響がいかなるものかまだ十分には検討されていない。本研究は研究者の所属する研究機関にお
いてタファミジスなどの新規治療薬の費用対効果と、治療が有効性が最も期待できる症例（レスポンダーと定義）の同定を検討することを目的とする。
本年度は、前年度に引き続き新規治療薬を導入した症例の前向き登録を継続し、トランスサイレチン型アミロイドーシスの患者データベースの作成を継続して行った。また作成されたデータベースを元に、同疾患の治療効果に関する学会発表を日本超音波医学会第95回学術集会にて行った。

Research Products

• [Journal Article] Multimodality assessments of wild-type transthyretin amyloid cardiomyopathy presenting with eccentric hypertrophy and aortic regurgitation (2022)
  • Author(s): Kazuya Mori, Atsushi Okada, Manabu Matsumoto, Yoshiaki Morita, Chisato Izumi
  • Journal Title: CASE (Phila) Volume: - Issue: 7 Pages: 315-320
  • DOI: 10.1016/j.case.2022.04.003
  • Peer Reviewed / Open Access
• [Journal Article] Grade 3 myocardial uptake in 99m technetium-pyrophosphate scintigraphy in light chain cardiac amyloidosis (2021)
  • Author(s): Atsushi Okada, Emi Tateishi, Keiko Ohta-Ogo, Chisato Izumi
  • Journal Title: Eur Heart J Case Rep Volume: 5 Issue: 8
  • DOI: 10.1093/ehjcr/ytab321
  • Peer Reviewed / Open Access
• [Presentation] タファミジス投与が左室長軸方向ストレインとバイオマーカーに及ぼす影響の検討 (2022)
  • Author(s): 河田 侑，岡田 厚，天野雅史，中川頌子，入江勇旗，森内健史，北井 豪，天木 誠，神崎秀明，泉 知里
  • Organizer: 日本超音波医学会第95回学術集会
  • Invited
• [Presentation] Impact of Tafamidis on Biomarkers and Myocardial Longitudinal Strain in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: Insights from Early Experience Up to 2 Years (2022)
  • Author(s): Atsushi Okada
  • Organizer: Asian Pacific Society of Cardiology Congress 2022 (APSC2022)
  • Int'l Joint Research
• [Presentation] 大動脈弁および左房にトランスサイレチン由来のアミロイド沈着を認めた症例の検討 (2021)
  • Author(s): 岡田 厚
  • Organizer: 第43回心筋生検研究会学術集会
• [Presentation] Natural History and Echocardiographic Disease Progression of Japanese Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (2020)
  • Author(s): Atsushi Okada
  • Organizer: 第84回日本循環器学会学術集会