Statistical approaches for optimizing the design and analysis of clinical trials
| Project/Area Number |
20K18900
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Review Section |
Basic Section 58010:Medical management and medical sociology-related
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| Research Institution | National Cardiovascular Center Research Institute |
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Principal Investigator |
朝倉 こう子 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 上級研究員 (70738690)
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| Project Period (FY) |
2020-04-01 – 2024-03-31
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| Project Status |
Granted (Fiscal Year 2022)
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| Budget Amount *help |
¥2,990,000 (Direct Cost: ¥2,300,000、Indirect Cost: ¥690,000)
Fiscal Year 2022: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000)
Fiscal Year 2021: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
Fiscal Year 2020: ¥780,000 (Direct Cost: ¥600,000、Indirect Cost: ¥180,000)
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| Keywords | 臨床試験 / 中間解析 / 多重性 / 小規模試験 / 適応的デザイン |
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| Outline of Research at the Start |
新規治療法の臨床開発過程における効率化と生産性の向上のため，中間解析を実施し試験デザインの変更や開発の継続または早期中止に関する意思決定を行う適応的な臨床試験に関する方法論がこれまで数多く提案され議論されてきたが，実際の臨床開発の現場では各試験における治療効果の評価と意思決定について，その特徴や状況にふさわしい戦略をどのような規準で選択し計画すべきかといった問題に直面する．本研究では，新規治療法の臨床評価における適応的な試験計画の最適化に関する統計的方法を研究する．
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究は治療効果の臨床評価と意思決定に関し，各臨床試験の特徴や状況にふさわしい戦略をどのような規準で選択し計画すべきかといった，新規治療法の臨床開発過程において現場が直面する課題に道筋を示すことを目標とし，臨床評価における適応的な試験計画の最適化に関する統計的方法を研究することを目的とする．
令和４年度は，研究実施計画ならびに前年度の成果に基づき，発展的に検討を行った．具体的には(1)解析計画の最適化，(2)仮説の適応的選択に関し，これまでに得られた成果を国内の学会にて発表し，客観的な評価を得た．とくに(2)については，仮説の選択に関する意思決定の方針，試験の早期中止や被験者数の変更等の他のデザイン変更の可能性を考慮した場合の性能について，前年度の検討より明らかになった問題点へ対処する形で方法の改良を試みた．また(3)小規模試験の計画と意思決定に関し，デザイン変更の内容として試験の早期中止や解析計画の変更に焦点をあて，前年度に整理した統計的な問題点について詳細に調査するとともに，代替としての検定統計量に分布を仮定しない方法について検討を行った．
これらの検討を進める中で，現地開催での国際学会発表を断念したことや，当初は予定していなかったより詳細な検討を追加することとなったため，次年度に継続的に研究を実施し，国際学会での成果発表およびそれらの結果を含めた研究論文の準備，公表を進めることとした．
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
発表予定であった国際学会が現地開催のみとなり，国内の状況を鑑み成果発表を断念したため，研究成果の発表はやや遅れているが，研究の進捗そのものはほぼ予定通りである．
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| Strategy for Future Research Activity |
最終年度に際し，これまでに得られた成果を国内・海外の学会等で発表するとともに研究論文として纏め公表する準備を進める．その際に研究協力者や国内外の研究者から助言または専門的知識の提供を受け，必要な検討などを追加することで，発展的に研究を進める．
研究期間内に得られた成果と研究経過での問題点を整理し，最終的な研究計画の達成状況を評価し，今後の研究の道筋をつける．
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Report
(3 results)
Research Products
(10 results)
