Investigation of the pathogenesis and the development of therapeutics of neurodegenerative disorders with cell-type specific liposome and exosome

Research Project

Project/Area Number	20K21890
Research Category	Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Medium-sized Section 90:Biomedical engineering and related fields
Research Institution	Kyoto University
Principal Investigator	山門穂高京都大学, 医学研究科, 特定准教授 (10378771)
Project Period (FY)	2020-07-30 – 2023-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2020)
Budget Amount *help	¥6,500,000 (Direct Cost: ¥5,000,000、Indirect Cost: ¥1,500,000) Fiscal Year 2022: ¥1,950,000 (Direct Cost: ¥1,500,000、Indirect Cost: ¥450,000) Fiscal Year 2021: ¥1,950,000 (Direct Cost: ¥1,500,000、Indirect Cost: ¥450,000) Fiscal Year 2020: ¥2,600,000 (Direct Cost: ¥2,000,000、Indirect Cost: ¥600,000)
Keywords	多系統萎縮症 / シヌクレイン / エクソソーム / リポソーム
Outline of Research at the Start	オリゴデンドロサイト（OLG）に病変の首座をもつ多系統萎縮症（MSA）とKrabbe病に焦点を当て、①OLGに極めて特異的に取り込まれる人工リポソームを用いて、MSAのモデル作製と病態解明、治療薬開発をめざす。また②研究協力者が樹立した大量培養可能なヒトOLG初代培養細胞に由来するエクソソームを使用しKrabbe病の新規酵素補充療法を試みる。さらに③経鼻腔投与による中枢神経へのアクセスが可能か再現性を含めて検証する。これによりリポソーム・エクソソームが、その優れた細胞・組織移行性により細胞種特異的異常タンパク質の伝播に関与し、治療の標的あるいは手段となる可能性について検証する。