Preimplantation embryo genome editing on late stage.

• Project/Area Number: 21K07837
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: 水野 直彬 東京大学, 医科学研究所, 特任研究員 (30815642)
• Project Period (FY): 2021-04-01 – 2025-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2021)
• Budget Amount: ¥4,290,000 (Direct Cost: ¥3,300,000、Indirect Cost: ¥990,000); Fiscal Year 2024: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000); Fiscal Year 2023: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000); Fiscal Year 2022: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000); Fiscal Year 2021: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000)
• Keywords: ゲノム編集 / 着床前胚 / 発生生物学 / AAVベクター / 電気穿孔法

Outline of Research at the Start

CRISPR/Cas9ゲノム編集技術は体細胞だけでなく、受精胚にも用いることが出来る。モデル動物においては1細胞期受精卵のゲノムを直接改変する事で、遺伝子改変系統が容易に樹立出来るようになった。広範な議論が続いているものの、同技術をヒトの遺伝子治療に応用する事は検討されており、本邦でもヒト余剰胚を用いた基礎研究が認められている。ただしヒト余剰胚は多細胞期のものが多く、1細胞期受精卵ゲノム編集をそのまま適用できない。臨床上も着床前診断により遺伝子変異を有する胚を判定する必要があり、ゲノム編集治療は多細胞期に行わねばならない。本研究では、マウス胚を用いて多細胞期着床前胚のゲノム編集技術を確立する。