| Project/Area Number |
21K10296
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Section | 一般 |
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| Review Section |
Basic Section 58010:Medical management and medical sociology-related
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| Research Institution | National Center for Global Health and Medicine |
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Principal Investigator |
Uemura Yukari 国立研究開発法人国立国際医療研究センター, 臨床研究センター, 臨床研究センター データサイエンス部 生物統計研究室 室長 (80548537)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
坂巻 顕太郎 横浜市立大学, 附属市民総合医療センター, 助教 (30644819)
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| Project Period (FY) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| Project Status |
Completed (Fiscal Year 2023)
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| Budget Amount *help |
¥3,640,000 (Direct Cost: ¥2,800,000、Indirect Cost: ¥840,000)
Fiscal Year 2023: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000)
Fiscal Year 2022: ¥390,000 (Direct Cost: ¥300,000、Indirect Cost: ¥90,000)
Fiscal Year 2021: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000)
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| Keywords | 主要評価項目 / 新興感染症 / 検出力 / 臨床試験 / 効果の異質性 / 主要評価項目の設定 / 交互作用 / GPC法 / 評価項目 / 新興感染症領域 / 解析方法 |
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| Outline of Research at the Start |
臨床試験において治療効果を適切にかつ迅速に評価するためには主要評価項目の設定が非常に重要である。一般的には主要評価項目は当該疾患の臨床症状を適切に捉えることが可能なアウトカムが1つ設定されるが、covid-19疾患をはじめとした新興感染症では臨床経過が多岐に渡る。そのような疾患において、重要なアウトカムを複数主要評価項目として設定し、臨床的な重要度を考慮しては解析することで、治療効果を適切に感度高く評価可能となる。
本研究はαエラーを有意水準以下に制御した下で、臨床的な重要度を考慮した複数の主要評価項目の設定を提案し、提案する主要評価項目および解析手法の統計的性質を評価する。
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| Outline of Final Research Achievements |
n drug development during emerging infectious disease outbreaks, it is important to simultaneously enroll patients with a wide range of disease severity into clinical trials and obtain rapid approval, given the limited information available on infectious diseases and drugs. However, because emerging infectious diseases have both worsening and improving clinical courses, it is difficult to define appropriate primary endpoints that can validate treatment efficacy.
In fact, clinical trials of COVID-19 have revealed that a variety of endpoints have been established. A prioritized composite outcome was considered to be effective in evaluating a comprehensive treatment effect that summarizes the clinical course in both directions, and its operational characteristics were evaluated through simulation experiments.
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| Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements |
本研究は新興感染症領域における臨床試験に対し、悪化と改善の両方向の臨床経過を包括的な評価可能なprioritized composite outcome（PCE）を主要評価項目と設定することを提案した。悪化と改善の両方向の臨床的効果を評価する他の方法として、複数評価項目を設定して多重性により考慮する方法や競合リスクを用いた方法が考えうるが、それら方法とPCEの動作特性の違いについてシミレーション実験を通じて評価した。
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