| Project/Area Number |
21K11784
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Section | 一般 |
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| Review Section |
Basic Section 60030:Statistical science-related
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| Research Institution | Osaka University |
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Principal Investigator |
飛田 英祐 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任教授(常勤) (30469952)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
荒木 浩之 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任助教(常勤) (10604671)
佐藤 倫治 広島市立大学, 情報科学研究科, 講師 (80865220)
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| Project Period (FY) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| Project Status |
Completed (Fiscal Year 2023)
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| Budget Amount *help |
¥4,160,000 (Direct Cost: ¥3,200,000、Indirect Cost: ¥960,000)
Fiscal Year 2023: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000)
Fiscal Year 2022: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Fiscal Year 2021: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000)
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| Keywords | 臨床試験デザイン / 非劣性試験 / 分析感度 / リアルワールドデータ / 単群閾値比較試験 / 間接比較 / 単群試験 |
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| Outline of Research at the Start |
臨床試験において治療効果の証明には分析感度を有する試験デザインを計画, 実施することが必須条件であるが, 分析感度の定量的な評価法は未だ十分に確立していない. 分析感度がない試験では, 有望な治療であっても有効性が証明されない又は無効でも有効と判断される可能性があり, 臨床試験における分析感度の問題は国際的にも関心の高い課題である. 本研究では, 分析感度が問題となる臨床試験デザインに対し, 臨床試験データから観察される試験治療の許容最小有効量と, リアルワールドデータなどの外部情報とをデータ分析的に統合可能か否かの評価を行い, 分析感度を有した治療効果が推定可能な新たな解析方法を開発する.
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究では，臨床試験における分析感度(assay sensitivity)に対して，臨床試験データとは質が異なるリアルワールドデータなどの外部情報を利用し，分析感度を保証しつつ，治療効果を科学的に証明する革新的な試験デザインの検討およびそのデザインにおける解析方法，サンプルサイズ設定および評価方法とその妥当性についての開発・提案を行う目的である．
R3年度から，（1）既存情報の調査・把握，（2）試験デザイン・評価手法の構築，（3）提案法の性能評価，（4）現実への適応可能性の4つのステップに従い研究を遂行した．R4年度は，特に提案法の性能評価を行うために必要となる病院カルテデータ及び医療データベースがCOVID-19感染に伴う規制や行動変容による影響を受けていることから，外部データの特徴や品質へ与える影響の調査を行い，その結果を2023年2月に開催された日本臨床試験学会で報告した．
外部情報を利用して分析感度を評価する臨床試験デザインに関しては，delayed start design を改良し，単群試験デザインにおけるバイアスの影響を最小化する治療効果の推定方法の構築を行い，様々な臨床試験を基にしたシミュレーション研究の結果を得た．これらの成果については，2022年度及び2023年度に学会報告を行い，多くの研究者からのコメントや議論を踏まえて2023年度末には論文化の初稿が完成し，今後，投稿を予定している．2群非劣性試験デザインの分析感度の定量的な評価方法については外部データを利用した間接比較の方法を提案し，その性能評価をシミュレーションにて行う段階に至っており，2023年度にISCBなどの学会で報告を行った．今後，更なる医薬品開発全体を考慮したシナリオを用いたシミュレーションを行い論文化及び実用化を予定している．
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