Patient and public involvement in health technology assessment:

Research Project

Project/Area Number	21K17235
Research Category	Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Basic Section 58010:Medical management and medical sociology-related
Research Institution	Ritsumeikan University
Principal Investigator	兼安貴子立命館大学, 生命科学部, 助教 (90875923)
Project Period (FY)	2021-04-01 – 2026-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2022)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2025: ¥260,000 (Direct Cost: ¥200,000、Indirect Cost: ¥60,000) Fiscal Year 2024: ¥2,080,000 (Direct Cost: ¥1,600,000、Indirect Cost: ¥480,000) Fiscal Year 2023: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000) Fiscal Year 2022: ¥780,000 (Direct Cost: ¥600,000、Indirect Cost: ¥180,000) Fiscal Year 2021: ¥260,000 (Direct Cost: ¥200,000、Indirect Cost: ¥60,000)
Keywords	患者・市民参画 / PPI / Patient Engagement / 医療技術評価 / PE：Patient Engagement / Preference / 意思決定支援
Outline of Research at the Start	医薬品・医療機器などの医療技術評価(Health technology assessment: HTA)には新技術の導入における様々な利害関係者が示すデータの受け入れに関する問題が伴うため、英国・カナダ・オーストラリア・台湾などではこの制度への患者・市民の参画が制度化されている。しかし日本では、制度導入前には患者・市民の参画が課題とされたが、その後の研究は十分になされてはいない。本研究では、諸外国のHTA制度における患者・市民参画の現状と近年、欧州で特に課題とされている患者・市民の選好性に関するデータの扱いを調査し、日本への適用に向けた課題を整理する。
Outline of Annual Research Achievements	2019年に日本においてもようやく、医薬品・医療機器などの医療技術評価(Health technology assessment: HTA ) を実施する新制度（日本では「費用対効果評価制度」）が本格稼働した。しかし日本では、諸外国のHTAで進む患者・市民の参画(Patient and public involvement: PPI)に関する研究は十分に調査・検討されていない。 2021年度までの情報収集により、諸外国のHTAにおける患者参画の意義(impact)は、1) 患者のQOL(quality of life)や生存の維持、2) 医療システムの確保、治療格差の是正にあることが確認された。 1)患者のQOLと生存の維持に関しては、日本でも臨床試験や臨床研究の設計段階からの患者参画が始まっている。この参画では患者QOLの評価や患者報告アウトカム（PRO：Patient-reported outcome)評価についても検討されていることから、2022年度は、日本のPRO評価における患者参画のあり方についての検討を行った。(厚生労働研究20AC1003「関連学会の取組と連携したPRO ガイドラインの作成」班編「臨床試験のためのPatient-Reported Outcome（PRO）使用ガイダンス」にて報告。) 2)医療システムの確保、治療格差の是正については、HTAプロセスへの患者・市民参画の現状について、アンブレラレビューを実施し、Topic proposal、Topic selection、Scoping of assessment、Submitting inputなどのプロセスでPPIが実施されていることを確認した。
Current Status of Research Progress	Current Status of Research Progress 4: Progress in research has been delayed. Reason 2022年度は広がる日本でのPPIに対応すべく、HTAにおける患者参画のimpactの中でも、患者のQOLや生存の維持、に資するPRO評価における患者参画のあり方についての検討を優先して実施した。医療システムの確保、治療格差の是正については、HTAプロセスへの患者・市民参画の現状に関するアンブレラレビューを実施し、PPIが実施されているプロセスを確認した。尚、諸外国のHTAで課題となっている選好性の扱いについては、2022年5月に欧州(主に欧州製薬団体連合会)から以下のような推奨が示され、日本での適用を検討したが、日本の評価ではまだ始まったばかりであり、選好性を取り入れた分析・評価は時期尚早との結論に至り、PPIと並行した本研究での検討は一旦、終了とする。 PREFER　RECOMMENDATIONS　https://www.imi-prefer.eu/recommendations/
Strategy for Future Research Activity	2023年度はレビューの中でも「価格調整にHTAを利用している国の事例」から、日本においてPPIを実施すべきプロセスを確認し、次年度に費用対効果評価専門組織の委員や公的分析／患者会関係者などを対象とした調査を実施するため、初年度に実施した予備調査の結果と、昨年度までの専門組織での議論整理する。