| Project/Area Number |
21K17855
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Review Section |
Basic Section 62010:Life, health and medical informatics-related
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| Research Institution | Hiroshima University |
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Principal Investigator |
Nakamae Kazuki 広島大学, ゲノム編集イノベーションセンター, 共同研究講座助教 (00882995)
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| Project Period (FY) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| Project Status |
Completed (Fiscal Year 2023)
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| Budget Amount *help |
¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000)
Fiscal Year 2022: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000)
Fiscal Year 2021: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000)
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| Keywords | ゲノム編集 / Prime Editing / オフターゲット / RNAシーケンシング / ナノポアシーケンシング / ナノポアシーケシング / パーソナルゲノム / ナノポアシーケンス / 遺伝子治療 / Prime editing / Personalized medicine / ナノポア |
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| Outline of Research at the Start |
新しいゲノム編集技術『Prime Editing』はヒトの病原変異全体の8割以上を正確に治療できると期待されている有望な技術である。
本研究では、ゲノムワイドなガイドRNAデータベースの構築を通じて、疾患遺伝子の治療が可能なPrime Editingデザインを広く提供することを目指す。
また、患者個人のゲノム情報を考慮した遺伝子治療を支援することを目指し、ナノポアシーケンサーのデータを活用した『個別シーケンスシステム』をデータベースに組み込み、パーソナルゲノム治療にむけた情報インフラを整えるとともに、実際にヒトの培養細胞を使った実証研究を行う。
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| Outline of Final Research Achievements |
We established individual sequence analysis systems for targeted and non-targeted sites of genome editing, as well as the sequence search program and the Prime Editing activity prediction system. We constructed the "DANGER analysis" pipeline, which predicts off-target effects and their impact on phenotypes.
To combine these achievements into a web database tool, we prepared to launch the web system on "https://www.primeme-designer.com" for "PrimeMe Designer."
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| Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements |
本研究では、計算予測からPrime Editingによる治療可能性が高い病原変異をゲノムワイドにプロファイリングし、患者が保有するユニークな変異シーケンス情報を考慮する個別シーケンスシステムの構築とその実証を目的とした。
本助成によって構築された「DANGER analysis」はゲノム編集によってゲノム編集を治療として受ける患者で発生しうる生物学的な影響を予測することができる。
また、Webデータベースツール「PrimeMe Designer」では利用者個人の遺伝子情報から安全なゲノム編集ツールの設計情報をシームレスに得ることができると期待される。
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