Development of innovative target organ-specific oligonucleotide therapy

• Project/Area Number: 22H00440
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Medium-sized Section 47:Pharmaceutical sciences and related fields
• Research Institution: Tokyo Medical and Dental University
• Principal Investigator: 永田 哲也 東京医科歯科大学, 統合研究機構, 教授 (50362976)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 原 倫太朗 東京医科歯科大学, 大学院医歯学総合研究科, 特任講師 (70709766) ; 仁藤 智香子 日本医科大学, 医学部, 教授 (30409172)
• Project Period (FY): 2022-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥42,250,000 (Direct Cost: ¥32,500,000、Indirect Cost: ¥9,750,000); Fiscal Year 2025: ¥8,970,000 (Direct Cost: ¥6,900,000、Indirect Cost: ¥2,070,000); Fiscal Year 2024: ¥10,140,000 (Direct Cost: ¥7,800,000、Indirect Cost: ¥2,340,000); Fiscal Year 2023: ¥10,270,000 (Direct Cost: ¥7,900,000、Indirect Cost: ¥2,370,000); Fiscal Year 2022: ¥12,870,000 (Direct Cost: ¥9,900,000、Indirect Cost: ¥2,970,000)
• Keywords: 核酸医薬 / ヘテロ核酸 / 臓器特異的 / 神経・筋疾患 / 臓器特異的 (脳・骨格筋)

Outline of Research at the Start

核酸医薬品は次世代の医薬品として期待されている。核酸医薬をさらに一般化させる上で、標的臓器への特異性を上げ、安全性を向上させる必要がある。また世界的な潮流はリガンド結合型核酸医薬品の開発である。我々の開発したヘテロ核酸は全身投与で脳内に移行・遺伝子抑制するというこれまでにない特徴を持っている。また従来の核酸が届きにくい心臓や骨格筋にも届き遺伝子抑制効果を示す。加えてヘテロ核酸の２本鎖構造がリガンドを結合させる上で、非常に優位な特徴を持つ。新たな脂質リガンド等を使うことで、安全かつ更なる神経・心筋・骨格筋を特に標的とした任意の遺伝子制御を可能とする革新的な標的臓器特異的核酸医薬の開発を行う。