Research Project
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
次世代の分子標的医薬である核酸医薬は、中枢神経疾患領域での開発において神経毒性がボトルネックとなっている。我々は、従来の1本鎖DNAであるアンチセンス核酸(ASO)に相補鎖的な核酸鎖を結合したヘテロ2本鎖核酸(HDO)技術を開発した。そこで本研究では、新規のニューロン選択的なDDS担体を結合した革新的な核酸医薬技術を完成させることで、ニューロン選択的遺伝子制御とグリオーシス回避を両立を目指す。