癌領域の医薬品、診断薬、再生医療の開発早期に必要な臨床データに関する研究

• Project/Area Number: 22K12884
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 90140:Medical technology assessment-related
• Research Institution: Kyoto University
• Principal Investigator: 永井 純正 京都大学, 医学研究科, 教授 (40579710)
• Project Period (FY): 2022-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2023)
• Budget Amount: ¥4,160,000 (Direct Cost: ¥3,200,000、Indirect Cost: ¥960,000); Fiscal Year 2025: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2024: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000); Fiscal Year 2023: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000); Fiscal Year 2022: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000)
• Keywords: 抗癌剤 / 薬事規制 / 条件付き承認

Outline of Research at the Start

既承認の抗癌剤（再生医療、コンパニオン診断を含む）について調査した解析結果に基づき、開発早期の臨床試験成績とその後の開発成功・失敗との関係性を明確にする。本研究成果により、欧米と比較して大規模な臨床試験の実施が困難な日本で、効率的に有効な薬剤を見極め、早期臨床試験のみで早期に承認していく戦略を可能とすることを本研究の目的とする。

Outline of Annual Research Achievements

これまでの先行研究を通して、早期試験に基づく条件付き承認取得後の検証試験が条件付き承認対象の治療ラインと同一であるかどうかが検証試験結果に基づく承認継続可否に対する規制当局の対応にとって本来重視されるべきではないかということ、また、条件付き承認に資する早期試験の開発主体が大手製薬企業なのかどうかが日本での承認時期に大きな影響を与えるのではないかということが研究テーマとして非常に重要であることが分かった。そこでこれらについて血液悪性腫瘍に対する薬剤を題材として調査を実施している。現時点でのそれらの成果を日本臨床腫瘍学会に加えて、国際学会であるAmerican Society of Hematology Annual Meetingでも発表することができた。
また、医薬品のみならず、医薬品の投与対象患者の選定に有用な遺伝子変異を検出するがん遺伝子パネル検査等の医療機器やコンパニオン診断薬の開発に対する薬事規制も先進的ながん治療を実用化する上で非常に重要である。そこで、これらの薬事規制に関する日米の現状を調査し口頭発表を行った。
さらに、日本においても悪性リンパ腫及び多発性骨髄腫に対して承認され急速に広まっているCAR-T細胞療法について、日米欧で承認取得に際して規制当局に提出された非臨床試験の内容を調査し、口頭発表を行った。さらに日本癌学会学術総会では非臨床試験のみならず品質に関する薬事規制や各国の早期承認制度についても調査を行い、口頭発表を行った。

Current Status of Research Progress

2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.

Reason

一部の研究成果を学会発表するなど順調に経過しているため。

Strategy for Future Research Activity

医薬品だけでなく、遺伝子パネル等の診断薬や細胞療法、遺伝子治療を含めて、日本及び欧米における癌領域の品目の解析を継続し、成果としてとりまとめ、国際学会での発表、論文執筆を実施していく。

Research Products

• [Journal Article] Drug approval delays in hematologic malignancies between Europe and the US and between Japan and the US: a clinical perspective (2023)
  • Author(s): Matsuda Kensuke、Nagai Sumimasa、Sugimoto Koichi
  • Journal Title: Japanese Journal of Clinical Oncology Volume: 53 Issue: 12 Pages: 1125-1129
  • DOI: 10.1093/jjco/hyad117
  • Peer Reviewed / Open Access
• [Journal Article] 総論 アカデミア発の医療開発の現状と課題 (2023)
  • Author(s): 永井 純正
  • Journal Title: BIO Clinica Volume: 38 Pages: 1170-1171
• [Journal Article] 医薬品の開発と承認制度の国際比較 (2023)
  • Author(s): 永井純正
  • Journal Title: 公衆衛生 Volume: 87(2) Pages: 91-101
• [Journal Article] Recommendations related to the analytical equivalence assessment of gene panel testing (2022)
  • Author(s): Nagai Sumimasa、Nishihara Hiroshi、Suzuki Takayoshi、Nishio Kazuto、Taniguchi Hiroya、Tsuchihara Katsuya、Nakamura Kohei、Takamatsu Reika、Ueno Toshihide、Aburatani Hiroyuki、Kohno Takashi、Kohsaka Shinji
  • Journal Title: Cancer Science Volume: 113 Issue: 10 Pages: 3282-3290
  • DOI: 10.1111/cas.15513
  • Peer Reviewed / Open Access / Int'l Joint Research
• [Journal Article] Reaching beyond maximum grade: progress and future directions for modernising the assessment and reporting of adverse events in haematological malignancies (2022)
  • Author(s): Thanarajasingam G, Minasian LM, Bhatnagar V, et al.
  • Journal Title: The Lancet Haematology Volume: 9 Issue: 5 Pages: e374-e384
  • DOI: 10.1016/s2352-3026(22)00045-x
  • Peer Reviewed / Int'l Joint Research
• [Journal Article] Tumor mutational burden measurement using comprehensive genomic profiling assay (2022)
  • Author(s): Kage Hidenori、Kohsaka Shinji、Tatsuno Kenji、Ueno Toshihide、Ikegami Masachika、Zokumasu Koichi、Shinozaki-Ushiku Aya、Nagai Sumimasa、Aburatani Hiroyuki、Mano Hiroyuki、Oda Katsutoshi
  • Journal Title: Japanese Journal of Clinical Oncology Volume: 52 Issue: 8 Pages: 925-929
  • DOI: 10.1093/jjco/hyac063
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] Biosimilar Epoetin in the United States: A View from the Southern Network on Adverse Reactions (2022)
  • Author(s): Nagai Sumimasa、Witherspoon Bartlett、Nabhan Chadi、Bennett Charles L.
  • Journal Title: Cancer Treatment and Research Volume: 184 Pages: 41-51
  • DOI: 10.1007/978-3-031-04402-1_2
  • ISBN: 9783031044014, 9783031044021
  • Int'l Joint Research
• [Journal Article] 医師主導治験の現状と課題 (2022)
  • Author(s): 永井純正
  • Journal Title: 腫瘍内科 Volume: 29(4) Pages: 513-517
• [Presentation] コンパニオン診断とは (2024)
  • Author(s): 永井 純正
  • Organizer: 日本臨床腫瘍学会教育企画部会ファイザー教育プロジェクト
  • Invited
• [Presentation] アカデミア創薬のためのAROによる研究者の伴走支援について (2024)
  • Author(s): 永井 純正
  • Organizer: レギュラトリーサイエンス学会webシンポジウム
  • Invited
• [Presentation] ニーズ収集を通じた臨床現場と製造業との連携について (2024)
  • Author(s): 永井 純正
  • Organizer: 第２回京MED講演会・交流会
  • Invited
• [Presentation] 新興企業による薬剤開発と日欧におけるドラッグラグ・ドラッグロス：血液悪性腫瘍における解析 (2024)
  • Author(s): Matsuda Kensuke、Nagai Sumimasa、Sugimoto Koichi
  • Organizer: 第21日本臨床腫瘍学会学術集会
• [Presentation] 京都大学のアカデミア間連携及び企業連携の取り組み (2023)
  • Author(s): 永井 純正
  • Organizer: ARO協議会第10回学術集会
  • Invited
• [Presentation] レギュラトリーサイエンスの観点からの本邦における細胞治療開発に関する展望と課題 (2023)
  • Author(s): 永井 純正
  • Organizer: 第82回日本癌学会学術総会
  • Invited
• [Presentation] 京都大学医学部附属病院のベンチャー支援機能 (2023)
  • Author(s): 永井 純正
  • Organizer: Bio Japan 2023ジャパンヘルスケアベンチャーサミット
  • Invited
• [Presentation] 米国で承認された血液悪性疾患への治療薬に対する、薬事承認の日欧比較 (2023)
  • Author(s): Matsuda Kensuke、Nagai Sumimasa、Sugimoto Koichi
  • Organizer: 第85回日本血液学会学術集会
• [Presentation] 日米欧における再生医療等製品の承認審査で求められる非臨床試験に関する検討 (2023)
  • Author(s): 牛丸弥香, 松口 純枝, 西野良, 永井 純正
  • Organizer: ARO協議会第10回学術集会
• [Presentation] Approval Delay in Drugs from non-Global Company in Europe and Japan: Analysis of Novel Drugs for Hematologic Malignancies (2023)
  • Author(s): Kensuke Matsuda, Sumimasa Nagai, Koichi Sugimoto
  • Organizer: 2023 ASH (American Society of Hematology) Annual Meeting
  • Int'l Joint Research
• [Presentation] 京都大学医学部附属病院におけるベンチャー支援 (2023)
  • Author(s): 永井純正
  • Organizer: AMED令和4年度革新的医療技術創出拠点成果報告会
  • Invited
• [Presentation] 京都大学拠点における異分野シーズ支援 (2023)
  • Author(s): 永井純正
  • Organizer: AMED令和4年度革新的医療技術創出拠点成果報告会
  • Invited
• [Presentation] Disease-Specific Analysis of Drug Approval Delay in Hematologic Malignancies between Japan and the U.S. and between Europe and the U.S. (2022)
  • Author(s): Kensuke Matsuda, Sumimasa Nagai, Koichi Sugimoto
  • Organizer: 2022 American Society of Hematology Annual Meeting
  • Int'l Joint Research
• [Presentation] 血液領域における日米間のドラッグラグの疾患別解析 (2022)
  • Author(s): Kensuke Matsuda, Sumimasa Nagai, Koichi Sugimoto
  • Organizer: 第81回日本癌学会学術総会
• [Presentation] イントロダクション 抗悪性腫瘍薬の開発における臨床研究中核病院・橋渡し拠点の貢献 (2022)
  • Author(s): 永井純正
  • Organizer: 第32回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム
  • Invited
• [Presentation] 医療・福祉等ニーズ起点で次世代医療機器開発を担える起業家精神を持つ人材の育成拠点 (2022)
  • Author(s): 永井純正
  • Organizer: 令和４年度第１回関西医療機器産業支援ネットワーク関係機関連絡会合
  • Invited
• [Presentation] シーズ発掘、育成における京都大学での学内外関連組織の連携について (2022)
  • Author(s): 永井純正
  • Organizer: ARO協議会第9回学術集会
  • Invited