Causes and measures for delayed orphan drug development

Research Project

Project/Area Number	22K12894
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 90140:Medical technology assessment-related
Research Institution	Juntendo University
Principal Investigator	出居真由美順天堂大学, 医学部, 准教授 (40596623)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	田中基嗣新潟大学, 医歯学総合病院, 准教授 (40755740)
Project Period (FY)	2022-04-01 – 2026-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2023)
Budget Amount *help	¥4,160,000 (Direct Cost: ¥3,200,000、Indirect Cost: ¥960,000) Fiscal Year 2025: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000) Fiscal Year 2024: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000) Fiscal Year 2023: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000) Fiscal Year 2022: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
Keywords	オーファン / 医薬品開発 / 薬事承認 / レギュラトリーサイエンス
Outline of Research at the Start	アンメットニーズの高い希少疾病用医薬品の開発促進は重要な課題であるが、本邦の希少疾病用医薬品の承認状況は欧米と比較して遅れている。本研究では、本邦で承認された希少疾病用医薬品について、薬効・疾患領域別の評価も踏まえて開発長期化の実態を明らかにし、開発長期化の原因を分析する。さらに、欧米の希少疾病用医薬品の承認状況を精査して、希少疾病用医薬品の開発促進のための具体的な方策を検討する。
Outline of Annual Research Achievements	アンメットニーズの高い希少疾病用医薬品の開発促進は重要な課題であるが、本邦の希少疾病用医薬品の承認状況は欧米と比較して遅れている。また、近年、新たなドラッグラグ/ロスが問題となっている。本研究は、本邦における希少疾病用医薬品の開発長期化の現状と原因を評価し、具体的にどのような改善が必要であるかを検討することを目的とする。 2023年度は、2022年度に引き続き本邦で承認された希少疾病用医薬品及び新有効成分含有医薬品について、医薬品医療機器総合機構（PMDA）、医薬基盤・健康・栄養研究所及び難病医学研究財団の難病情報センターの公開情報等から、承認に関する情報、臨床データパッケージ及び開発戦略に関する情報、臨床試験に関する情報、疾患に関する情報を調査し、データベースの構築を行った。
Current Status of Research Progress	Current Status of Research Progress 4: Progress in research has been delayed. Reason 本邦で承認された希少疾病用医薬品及び新有効成分含有医薬品のデータベース構築は2022年度から2024年度を予定しているが、2023年度に予定していた範囲のデータ入力が終了できなかった。そのため、2023年度の計画は遅れているとした。
Strategy for Future Research Activity	2024年度は、引き続き本邦で承認された希少疾病用医薬品及び新有効成分含有医薬品のデータベース構築を行う。また、収集したデータを用いて開発長期化の現状評価と、欧米の希少疾病用医薬品の承認状況・開発促進政策の精査及び開発長期化の原因の同定を行うことを目標とする。