ポリグルタミン病における神経変性の超早期病態解明と核酸医薬開発

• Project/Area Number: 22K15706
• Research Category: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Basic Section 52020:Neurology-related
• Research Institution: Nagoya University
• Principal Investigator: 蛭薙 智紀 名古屋大学, 医学部附属病院, 医員 (00927527)
• Project Period (FY): 2022-04-01 – 2024-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2022)
• Budget Amount: ¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000); Fiscal Year 2023: ¥2,210,000 (Direct Cost: ¥1,700,000、Indirect Cost: ¥510,000); Fiscal Year 2022: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000)
• Keywords: ポリグルタミン病 / 球脊髄性筋萎縮症 / 超早期病態 / 核酸医薬 / 超早期治療

Outline of Research at the Start

ポリグルタミン病に対する核酸医薬開発が精力的に行われているが、治療を開始すべき時期や早期治療の有効性は明らかとなっていない。本研究では球脊髄性筋萎縮症のモデルマウスを用いて発達段階での超早期病態の解明を目指すとともに、アンチセンス核酸による超早期治療のエビデンスを確立することを目的とする。この研究によって、ポリグルタミン病や他の晩発性神経変性疾患に対する発達段階での治療可能性が示され、核酸医薬を用いた超早期治療法の開発につながることが期待される。