家族性パーキンソン病PARK17由来iPS細胞を用いたオートファジー障害の解析

• Project/Area Number: 22K15719
• Research Category: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Basic Section 52020:Neurology-related
• Research Institution: Jikei University School of Medicine
• Principal Investigator: 坊野 恵子 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20753320)
• Project Period (FY): 2023-01-20 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2023)
• Budget Amount: ¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000); Fiscal Year 2024: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000); Fiscal Year 2023: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000); Fiscal Year 2022: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000)
• Keywords: パーキンソン病 / iPS細胞 / VPS35 / オートファジー

Outline of Research at the Start

パーキンソン病を始めとする病因タンパク質の異常蓄積により発症する疾患では，タンパク質の細胞内クリアランスが重要である. オートファジーはリソソームを介したタンパク質の分解機構であり，α-シヌクレインの異常蓄積により発症するパーキンソン病では治療標的となり得る．申請者はVPS35変異陽性（家族性パーキンソン病；PARK17）ヒト患者由来iPS細胞を樹立し解析を行ってきたが，本研究ではVPS35は新規オートファジーにも関連する分子であることに着目し, VPS35変異による新規オートファジー障害を患者由来iPS細胞を用いて解析する．