Innovative AAV gene therapy by combining cell conversion and artificial miRNA

Research Project

Project/Area Number	22K19514
Research Category	Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Medium-sized Section 52:General internal medicine and related fields
Research Institution	National Center of Neurology and Psychiatry
Principal Investigator	井上健国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所疾病研究第二部, 室長 (30392418)
Project Period (FY)	2022-06-30 – 2025-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2022)
Budget Amount *help	¥6,500,000 (Direct Cost: ¥5,000,000、Indirect Cost: ¥1,500,000) Fiscal Year 2024: ¥2,080,000 (Direct Cost: ¥1,600,000、Indirect Cost: ¥480,000) Fiscal Year 2023: ¥2,210,000 (Direct Cost: ¥1,700,000、Indirect Cost: ¥510,000) Fiscal Year 2022: ¥2,210,000 (Direct Cost: ¥1,700,000、Indirect Cost: ¥510,000)
Keywords	AAV遺伝子治療 / 直接細胞変換 / 人工miRNA / オリゴデンドロサイト / アストロサイト
Outline of Research at the Start	遺伝性中枢神経系疾患では神経細胞やグリア細胞の変性脱落を伴うことが多いため、アデノ随伴ウィルス(AAV)を用いた遺伝子治療の有効性については、残存している標的細胞の量や病的状態に大きく依存し、時にその治療効果は限定的となる。そこで我々は、AAVを用いた遺伝子導入の併用により、標的細胞以外の比較的病的変化が少ない細胞を標的細胞に直接的に細胞変換し、これをAAV遺伝子治療の標的細胞とすることで、本治療法の有効性を上昇させる画期的な技術として細胞変換併用型遺伝子治療を開発する。