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Therapeutic systems of muscular dystrophy by morpholino oligonucleotide-loaded nanobubble and ultrasound

Research Project

Project/Area Number 23300193
Research Category

Grant-in-Aid for Scientific Research (B)

Allocation TypeSingle-year Grants
Section一般
Research Field Medical systems
Research InstitutionTokyo University of Pharmacy and Life Science

Principal Investigator

NEGISHI yoichi  東京薬科大学, 薬学部, 准教授 (50286978)

Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) MARUYAMA Kazuo  帝京大学, 薬学部, 教授 (30130040)
TAKAGI Norio  東京薬科大学, 薬学部, 准教授 (50318193)
Co-Investigator(Renkei-kenkyūsha) ARAMAKI Yukihiko  東京薬科大学, 薬学部, 教授 (90138959)
TAKAHASHI Yoko  東京薬科大学, 薬学部, 助手 (30453806)
NOMIZU Motoyoshi  東京薬科大学, 薬学部, 教授 (00311522)
Research Collaborator TANONAKA Kouichi  東京薬科大学, 薬学部, 教授
MARUNOUCHI Tetsuro  東京薬科大学, 薬学部, 大学院生
KATAGIRI Fumihiko  東京薬科大学, 薬学部, 大学院生
OMATA Daiki  東京薬科大学, 薬学部, 大学院生
HAMANO Nobuhito  東京薬科大学, 薬学部, 大学院生
ISHII Yuko  東京薬科大学, 薬学部, 大学院生
OGURI Yukiko  東京薬科大学, 薬学部, 学部生
SHIONO Hitomi  東京薬科大学, 薬学部, 学部生
AKIYAMA Saki  東京薬科大学, 薬学部, 学部生
MAYAMA Sayaka  東京薬科大学, 薬学部, 学部生
KIKUCHI Taiki  東京薬科大学, 薬学部, 学部生
Project Period (FY) 2011-04-01 – 2014-03-31
Project Status Completed (Fiscal Year 2013)
Budget Amount *help
¥17,680,000 (Direct Cost: ¥13,600,000、Indirect Cost: ¥4,080,000)
Fiscal Year 2013: ¥4,030,000 (Direct Cost: ¥3,100,000、Indirect Cost: ¥930,000)
Fiscal Year 2012: ¥4,420,000 (Direct Cost: ¥3,400,000、Indirect Cost: ¥1,020,000)
Fiscal Year 2011: ¥9,230,000 (Direct Cost: ¥7,100,000、Indirect Cost: ¥2,130,000)
Keywords超音波 / 筋ジストロフィー / ジストロフィン / アンチセンス
Research Abstract

It is expected that exon skipping, mediated by antisense oligonucleotides (AOs), is one of the most promising methods for restoration of dystrophin expression in Duchenne muscular dystrophy (DMD) treatment. However, efficient delivery method of AOs is still required for the DMD treatment. We have developed the PEG-liposomes entrapping echo-contrast gas, Bubble liposomes (BLs), which can function as a novel gene delivery tool with ultrasound (US). In this study, to develop an efficient phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) delivery system, we tested the potency of the BLs combined with US to boost the delivery of PMO and increase the skipping of the mutated exon in the DMD model mouse. The results indicated that the combination of BLs and US increased the efficiency compared with PMO injection alone, leading to enhanced dystrophin expression in the US-focused muscles. Thus, this US-mediated BLs technique may provide an effective delivery method for PMO therapy for DMD muscle.

Report

(4 results)
  • 2013 Annual Research Report   Final Research Report ( PDF )
  • 2012 Annual Research Report
  • 2011 Annual Research Report
  • Research Products

    (26 results)

All 2014 2013 2012 2011 Other

All Journal Article (2 results) (of which Peer Reviewed: 1 results) Presentation (19 results) (of which Invited: 1 results) Patent(Industrial Property Rights) (5 results) (of which Overseas: 1 results)

  • [Journal Article] Bubble liposomes and ultrasound exposure improve localized morpholino oligomer delivery into the skeletal muscles of dystrophic mdx mice2014

    • Author(s)
      Negishi Y, Ishii Y, Shiono H, Akiyama S, Sekine S, Kojima T, Mayama S, Kikuchi T, Hamano N, Endo-Takahashi Y, Suzuki R, Maruyama K, Aramaki Y
    • Journal Title

      Molecular Pharmaceutics

      Volume: 11 Issue: 3 Pages: 1053

    • DOI

      10.1021/mp4004755

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    • Peer Reviewed
  • [Journal Article] The Development of an Ultrasound-mediated Nucleic Acid Delivery System for Treating Muscular Dystrophies2012

    • Author(s)
      Negishi Y, Hamano N, Shiono H, Akiyama S, Endo-Takahashi Y, Suzuki R, Maruyama K, Aramaki Y
    • Journal Title

      YAKUGAKU ZASSHI

      Volume: 132 Issue: 12 Pages: 1383-1388

    • DOI

      10.1248/yakushi.12-00235-2

    • NAID

      130002489535

    • ISSN
      0031-6903, 1347-5231
    • Year and Date
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      熊本
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      京都
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      Y.Negishi, Y.Ishii, S.Sekine, Y.Endo-Takahashi, R.Suzuki, K.Maruyama, Y.Aramaki
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      American Society of Gene & Cell Therapy 14th Annual Meeting
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      Washington State Convention & Trade Center, Seattle, USA
    • Year and Date
      2011-05-20
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      根岸洋一, 高橋葉子, 野水基義, 片桐文彦, 早川靖彦
    • Industrial Property Rights Holder
      学校法人東京薬科大学, ネッパジーン株式会社
    • Industrial Property Rights Type
      特許
    • Industrial Property Number
      2013-218027
    • Filing Date
      2013-10-21
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      根岸洋一、高橋葉子、野水基義、片桐文彦、早川靖彦
    • Industrial Property Rights Holder
      根岸洋一、高橋葉子、野水基義、片桐文彦、早川靖彦
    • Industrial Property Rights Type
      特許
    • Filing Date
      2013-10-21
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      根岸洋一, 高橋葉子, 丸山一雄, 新槇幸彦
    • Industrial Property Rights Holder
      学校法人東京薬科大学, ネッパジーン株式会社
    • Industrial Property Rights Type
      特許
    • Filing Date
      2012-04-25
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      根岸洋一, 高橋葉子, 丸山一雄, 新槇幸彦
    • Industrial Property Rights Holder
      学校法人東京薬科大学, ネッパジーン株式会社
    • Industrial Property Rights Type
      特許
    • Industrial Property Number
      2011-098182
    • Filing Date
      2011-04-26
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      根岸洋一、高橋葉子、丸山一雄、新槇幸彦
    • Industrial Property Rights Holder
      学校法人東京薬科大学、ネッパジーン株式会社
    • Industrial Property Number
      2011-098182
    • Filing Date
      2011-04-26
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Published: 2011-04-06   Modified: 2019-07-29  

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