ラットを利用した筋ジストロフィーの病態解明空白地帯の解消

• Project/Area Number: 23H00359
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Medium-sized Section 42:Veterinary medical science, animal science, and related fields
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: 山内 啓太郎 東京大学, 大学院農学生命科学研究科(農学部), 教授 (70272440)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 小南 友里 東京大学, 大学院農学生命科学研究科(農学部), 助教 (30803572) ; 中村 克行 岐阜大学, 工学部, 助教 (60812998)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥47,580,000 (Direct Cost: ¥36,600,000、Indirect Cost: ¥10,980,000); Fiscal Year 2025: ¥8,450,000 (Direct Cost: ¥6,500,000、Indirect Cost: ¥1,950,000); Fiscal Year 2024: ¥9,360,000 (Direct Cost: ¥7,200,000、Indirect Cost: ¥2,160,000); Fiscal Year 2023: ¥21,320,000 (Direct Cost: ¥16,400,000、Indirect Cost: ¥4,920,000)
• Keywords: 骨格筋 / 筋衛星細胞 / 間葉系前駆細胞 / 筋ジストロフィー / 細胞老化

Outline of Research at the Start

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、筋線維の壊死・再生と持続的な炎症を主徴とし、進行性の筋力低下と筋萎縮を認め、最終的には呼吸不全で死に至るヒトの重大な遺伝性疾患である。我々が作出したジストロフィン欠損ラット（DMDラット）は、これまで広く用いられてきたマウスモデル（mdxマウス）が軽症であるのとは大きく異なり、ヒトDMDとよく似た重篤な症状を呈する。そこで本研究ではDMDラットを利用することでこれまでマウスでは解明できなかったDMD病態の空白地帯の解消を目指す。