Project/Area Number |
23H02402
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Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
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Allocation Type | Single-year Grants |
Section | 一般 |
Review Section |
Basic Section 42040:Laboratory animal science-related
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Research Institution | Juntendo University |
Principal Investigator |
中西 友子 順天堂大学, 医学部, 助教 (10344863)
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Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
古川 洋一 東京大学, 医科学研究所, 教授 (20272560)
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Project Period (FY) |
2023-04-01 – 2027-03-31
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Project Status |
Granted (Fiscal Year 2023)
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Budget Amount *help |
¥18,590,000 (Direct Cost: ¥14,300,000、Indirect Cost: ¥4,290,000)
Fiscal Year 2023: ¥4,940,000 (Direct Cost: ¥3,800,000、Indirect Cost: ¥1,140,000)
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Keywords | セーフハーバー領域 / ノックイン / フェニルケトン尿症 / Cas9 nickase / アデノウイルスベクター |
Outline of Research at the Start |
ゲノム編集による遺伝子治療技術は急速に開発が進んでおり、遺伝病やがんなどの難治性疾患の根治につながる革新的な技術として期待されている。しかし、オフターゲット変異や染色体の切断による転座のリスクなど、従来の遺伝子治療とは異なる安全性の課題がある。我々は既に、Cas9 nickaseとガイドRNAを複数同時に発現する独自のアデノウイルスベクターを開発して、オフターゲットのないin vivoノックアウト系を確立している。本研究ではその系を応用して、セーフハーバー領域を標的とし、Cas9 nickaseによる二本鎖切断を伴わない安全性を重視したin vivoノックインシステムの開発を目指す。
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