Basic research on Muse cell transplantation for Duchenne muscular dystrophy

Research Project

Project/Area Number	23K05627
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 42040:Laboratory animal science-related
Research Institution	National Center of Neurology and Psychiatry
Principal Investigator	富成司国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所遺伝子疾患治療研究部, リサーチフェロー (50734878)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	出沢真理東北大学, 医学系研究科, 教授 (50272323) 青木吉嗣国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所遺伝子疾患治療研究部, 部長 (80534172)
Project Period (FY)	2023-04-01 – 2026-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2023)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2025: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000) Fiscal Year 2024: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000) Fiscal Year 2023: ¥2,210,000 (Direct Cost: ¥1,700,000、Indirect Cost: ¥510,000)
Keywords	デュシェンヌ型筋ジストロフィー / Muse細胞 / 幹細胞移植
Outline of Research at the Start	デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) はジストロフィン遺伝子の変異による難治性筋疾患である。一方、multi-lineage differentiating stress enduring (Muse) 細胞は、①生体内に存在するため腫瘍化の懸念が低い、②遺伝子導入や分化誘導が不要である、③経静脈投与のため侵襲的な処置が不要である、④ 免疫抑制剤投与など無しにドナーMuse細胞点滴で直接使用可能である等の優れた特性を有する。本研究では、DMDモデルマウスにヒト間葉系幹細胞から単離したMuse細胞を経静脈投与し、DMD病態に対する効果について解析する。