Therapeutic screening and molecular basis for Congenital Nephrotic Syndrome of the Finish type (CNF)

Research Project

Project/Area Number	23K06165
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 47040:Pharmacology-related
Research Institution	Kumamoto University
Principal Investigator	スイコメリー・アン・ソテン熊本大学, 大学院生命科学研究部附属グローバル天然物科学研究センター, 助教 (20363525)
Project Period (FY)	2023-04-01 – 2026-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2023)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000) Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000) Fiscal Year 2023: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Keywords	糸球体上皮細胞 (ポドサイト) / フィンランド型先天性ネフローゼ症候群 (CNF) / ハイスループットスクリーニング / Nephrin / HiBiT NanoLuc system
Outline of Research at the Start	糸球体上皮細胞 (ポドサイト) は、糸球体基底膜を覆うように存在する足細胞として知られ、隣接する細胞同士の足突起の規則的な噛み合わせとその間のスリット膜により、糸球体ろ過の最終障壁として機能する。本研究では、スリット膜を構成する Nephrin (NPHS1) の遺伝子変異を原因とする難治性疾患、フィンランド型先天性ネフローゼ症候群 (CNF) に着目し、Nephrinの細胞膜局在の検出を可能とするHiBiT-Nephrin NanoLuc恒常発現システムの構築とその検証、さらに、変異体Nephrinの膜上発現を制御する化合物や分子の探索のためのスクリーニングの実践を行う。