Basic and clinical research to elucidate the pathophysiological feature of Niemann Pick disease type C for creating next-generation treatments

• Project/Area Number: 23K06166
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 47040:Pharmacology-related
• Research Institution: Kumamoto University
• Principal Investigator: 石塚 洋一 熊本大学, 大学院生命科学研究部(薬), 教授 (70423655)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 竹尾 透 熊本大学, 生命資源研究・支援センター, 教授 (10517014) ; 松尾 宗明 佐賀大学, 医学部, 教授 (20219398)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2023)
• Budget Amount: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000); Fiscal Year 2025: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000); Fiscal Year 2024: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000); Fiscal Year 2023: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000)
• Keywords: ニーマンピック病C型 / Niemann-Pick disease / 肝障害 / 臓器連関 / シクロデキストリン

Outline of Research at the Start

中枢神経障害や肝障害を主な症状とする遺伝難病であるニーマン・ピック病C型の病態における脳-肝臓連関を明らかにして新規治療薬開発の可能性を探るため、以下の検討を行う。①モデル動物にシクロデキストリン誘導体の脳室内投与したときに変動する生体内物質の病態における役割を調査する。②モデル動物における生体内物質の変化を測定する。③その生体内物質または、その産生阻害薬が新しい治療薬になるか確認する。