Multifaceted approach to supress disease progression of muscular dystrophy

• Project/Area Number: 23K06905
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52010:General internal medicine-related
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: 木村 公一 東京大学, 医科学研究所, 特任講師 (50596236)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 大門 雅夫 東京大学, 医学部附属病院, 病院診療医(出向) (80343094) ; 中西 弘毅 東京大学, 医学部附属病院, 助教 (80835140)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2023)
• Budget Amount: ¥4,810,000 (Direct Cost: ¥3,700,000、Indirect Cost: ¥1,110,000); Fiscal Year 2026: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2025: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2024: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2023: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
• Keywords: 筋ジストロフィー / 心筋症 / 腎障害 / 治療開発 / 予後

Outline of Research at the Start

筋ジストロフィーは進行性の難治性筋疾患であり、骨格筋障害や呼吸不全の進行がADLやQOLを著しく低下させ、心筋症が生命予後を悪化させる。また腎機能障害や不整脈を合併することも多い。本研究では、臨床研究と動物実験を並行して進め、多施設疫学研究では筋ジストロフィー患者の自然歴の追跡・予後規定因子の同定・および各種治療薬の治療効果について検証を進める。動物実験においては、各種薬剤・栄養療法・幹細胞治療などによる骨格筋および心機能への治療効果について検証を進める。本研究では、これらの多角的かつ集学的な治療法開発により、患者の骨格筋障害および心筋障害の完全な進行抑制を目指した治療法を開発する。