Fundamental research on treatment of muscular dystrophy with caveolin-3

Research Project

Project/Area Number	23K06936
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 52020:Neurology-related
Research Institution	Kawasaki Medical School
Principal Investigator	大澤裕川崎医科大学, 医学部, 准教授 (80246511)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	西松伸一郎川崎医科大学, 医学部, 教授 (20222185)
Project Period (FY)	2023-04-01 – 2026-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2023)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2025: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000) Fiscal Year 2024: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2023: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000)
Keywords	カベオリン-3 / デュシェンヌ型筋ジストロフィー / ジストロフィー変化 / 治療
Outline of Research at the Start	カベオリン-3は、筋細胞膜の陥入構造カベオラを構成、シグナル分子を制御する。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）はカベオリン-3が増加する。我々は、DMDマウスの「ジストロフィー変化」が、カベオリン-3遺伝子導入により改善、さらに、蛍光低分子化合物を内包したリコンビナントカベオリン-3を、培地に添加したところ、驚くべきことに筋細胞に取り込まれることを発見した（未発表）。本研究は、このカベオリン-3ナノキャリアーをDMDマウスに投与する。ナノキャリアーがジストロフィー変化の改善に繋がるか？、なぜ病態を改善するか？、検証する。筋細胞特異的ドラッグデリバリーシステムの確立を目指す。