福山型筋ジストロフィーの拡張型心筋症発症・進行機序の解明

Research Project

Project/Area Number	23K07529
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 53020:Cardiology-related
Research Institution	Kyoto University
Principal Investigator	馬場志郎京都大学, 医学研究科, 助教 (60432382)
Project Period (FY)	2023-04-01 – 2026-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2023)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2025: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2024: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000) Fiscal Year 2023: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000)
Keywords	心不全 / 拡張型心筋症 / 福山型筋ジストロフィー
Outline of Research at the Start	福山型筋ジストロフィー（FCMD）は発症者が本邦に集中している。約1,000から2,000人の患者が存在するといわれ、本邦ではDuchenne型筋ジストロフィーに次いで2番目に多い。以前は多くが10歳台前半までに肺炎、呼吸不全により死亡する予後不良な疾患であった。心不全についての報告は稀であったが、近年の抗生剤治療や気管切開管理、在宅人工呼吸器の発展により、生命予後が10歳台後半から20歳台に延びるとともに拡張型心筋症（DCM）を主とした心不全症例の報告が増加してきている。このDCM発症・進行機序については未だ不明であり、本疾患の予後だけでなくQOL改善のためにはこれらの解明が重要である。