クリスタリン網膜症治療薬の最適化検討

• Project/Area Number: 23K09058
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 56060:Ophthalmology-related
• Research Institution: Kyoto University
• Principal Investigator: 井上 由美 京都大学, 医学研究科, 特定研究員 (70867481)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 池田 華子 京都大学, 医学研究科, 特定准教授 (20372162)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2023)
• Budget Amount: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000); Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2023: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
• Keywords: iPS-RPE / クリスタリン網膜症 / CYP4V2 / シクロデキストリン誘導体

Outline of Research at the Start

クリスタリン網膜症は日本人に多い進行性の遺伝性網膜変性疾患であり、網膜色素上皮細胞、視細胞の変性と網膜への結晶沈着を特徴とする。我々は、クリスタリン網膜症の病態を解明し、さらにシクロデキストリン誘導体である2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin (HPBCD)や2-hydroxypropyl-γ-cyclodextrin (HPGCD)がクリスタリン網膜症の治療薬になり得ることを明らかにした。新たにin vitro及びvivo病態モデルを確立し、既存のシクロデキストリン誘導体や修飾シクロデキストリン誘導体のスクリーニング、投与方法の検討を実施し、化合物の最適化を行う。