新規生体内ゲノム編集法による低ホスファターゼ症モデルマウス作製とその応用

• Project/Area Number: 23K09450
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 57070:Developmental dentistry-related
• Research Institution: Asahi University
• Principal Investigator: 齊藤 陽子 朝日大学, 歯学部, 教授 (30404487)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 齊藤 一誠 朝日大学, 歯学部, 教授 (90404540) ; 高林 秀次 浜松医科大学, 光尖端医学教育研究センター, 准教授 (70372521) ; 佐藤 正宏 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, ゲノム医療研究部, 共同研究員 (30287099) ; 野口 洋文 琉球大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (50378733)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2023)
• Budget Amount: ¥4,810,000 (Direct Cost: ¥3,700,000、Indirect Cost: ¥1,110,000); Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2024: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000); Fiscal Year 2023: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000)
• Keywords: HPP / ALP / ゲノム編集 / モデルマウス

Outline of Research at the Start

低ホスファターゼ症 (HPP) 患者は、易骨折・呼吸不全などの全身的な問題だけでなく、嚥下・構音障害などの口腔機能の問題もあり、乳歯の早期脱落を契機に発覚する場合が多く、歯科が重要な役割を果たし得る遺伝子性の疾患である。今回、我々が独自に開発した生体内での受精卵のゲノム編集技術（以下、i-GONADと呼ぶ）を用い、ALP遺伝子欠損マウスをHPPモデル動物として新規に作製し、これを用いて正常ALP遺伝子導入HPP細胞の細胞移植を介したHPP治療の可能性について検討する。