| Project/Area Number |
23K09640
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Section | 一般 |
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| Review Section |
Basic Section 58010:Medical management and medical sociology-related
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| Research Institution | National Cardiovascular Center Research Institute |
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Principal Investigator |
朝倉 こう子 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 室長 (70738690)
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| Project Period (FY) |
2023-04-01 – 2026-03-31
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| Project Status |
Granted (Fiscal Year 2023)
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| Budget Amount *help |
¥4,160,000 (Direct Cost: ¥3,200,000、Indirect Cost: ¥960,000)
Fiscal Year 2025: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Fiscal Year 2023: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
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| Keywords | 臨床試験 / 中間解析 / 多重性 / エンリッチメント / 適応的デザイン / 部分集団 |
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| Outline of Research at the Start |
新規治療法の臨床開発過程において，従来は目標となる対象集団全体の平均的な治療効果を評価し，その有効性の程度や安全性とのバランスにおいて当該治療の有益性が議論されてきた．しかしながら，対象集団の中でも特性の違いにより治療効果が大きく異なる場合には，その違いを考慮した臨床評価を行うことで，有効な新規治療を逃すことなく社会へ提供し，また最適でない治療に曝露される患者を最小限に抑えることが可能となる．本研究ではそのような個人の違いを考慮した医療および臨床開発を促進するために解決すべき統計的課題について検討し，最適な臨床評価のための統計的方法を研究する．
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究では，新規治療法の臨床開発過程において，個人の違いを考慮した評価を目指すために解決すべき統計的課題について研究を行う．具体的には，バイオマーカー等により治療効果の予測が可能である場面をとり上げ，（A）選択された部分集団および集団全体での評価に関する統計的方法，（B）標本の大きさとその影響に関する統計的方法について，中間解析を実施し試験デザインの変更に関する意思決定を行う適応的デザインの枠組みで，治療効果の評価と意思決定に関する方法論の研究を行う．
令和５年度は，（A）の前段階となる，選択すべき部分集団の同定について，複数の仮説を同時に評価するために生じる統計的課題を整理し，enrichmentの有無に関する意思決定の方法について検討した．そのうえで（A）選択された部分集団および集団全体での評価に関する統計的方法に関し，中間解析においてenrichmentの有無を行ったのちに，複数の仮説を優先順位や相関を考慮したうえで同時に評価する方法について提案し，第１種の過誤確率の制御，試験全体の検出力，標本サイズの観点から性能を評価した．その際，enrichmentは行わず．規定した部分集団と全体の集団を最終解析において同時に評価するデザインも併せて検討した．また，enrichmentのみでなく早期中止も可能とする試験デザインについての統計的課題を洗い出し，次年度以降の検討における課題を整理した．
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
他研究課題にて報告した国際学会での発表内容に本課題の今年度成果を一部含めたため，本研究課題単独での成果発表はないが，研究の進捗はほぼ予定通りである．
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| Strategy for Future Research Activity |
(A)の課題に関し前年度に得られた成果を発展させる形で継続的に検討を行うとともに，学術論文として纏める準備を進める．さらに(B)の課題に関し，部分集団および集団全体の標本サイズが，選択された集団での評価における精度に与える影響を評価する．得られた成果を国内・海外の学会等を通じて発表し，客観的評価を得る．
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