Development of novel prodrug therapies for dystroglycanopathies

Research Project

Project/Area Number	23K14754
Research Category	Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Basic Section 52020:Neurology-related
Research Institution	Kobe University
Principal Investigator	徳岡秀紀神戸大学, 医学研究科, 医学研究員 (20970544)
Project Period (FY)	2023-04-01 – 2025-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2023)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2024: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000) Fiscal Year 2023: ¥2,990,000 (Direct Cost: ¥2,300,000、Indirect Cost: ¥690,000)
Keywords	糖鎖異常型筋ジストロフィー / リビトールリン酸 / プロドラッグ / CDP-リビトール
Outline of Research at the Start	筋ジストロフィーは筋力低下や筋萎縮が進行する遺伝性難病で、中でもジストログリカンの糖鎖異常に伴うタイプは糖鎖異常型筋ジストロフィーと呼ばれている。福山型に代表されるリビトールリン酸修飾異常によって生じる糖鎖異常型筋ジストロフィーに対して、プロドラッグを用いたCDP-リビトール補充療法が提唱されており、一部の病型に対して概念実証研究が行われたが、CDP-リビトールを全身に効率よく送達する方法にはまだ多くの課題がある。本研究では筋組織送達性と生体内安定性を高めた改良型プロドラッグを開発し、筋ジストロフィー病態を更に効率よく改善できるかを検証する。