Research Project
Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
ポンペ病は、ライソゾーム内のグリコーゲンを分解する酸性αグルコシダーゼの欠損を原因とする先天代謝異常症である。近年、酵素補充療法によって重症型である乳児型ポンペ病の生命予後は著しく改善したが、交差反応性免疫物質（CRIM）が陰性の症例では中長期的な予後は不良である。CRIM陰性例では免疫寛容導入療法を酵素補充療法導入時に併用することで予後が改善することが知られているものの、CRIMの評価には時間を要するため、免疫寛容導入療法を適切なタイミングで開始できない可能性がある。本研究では、免疫寛容導入療法の必要性を迅速に判定するためのCRIMの測定方法を確立することを目的とする。
