アンチセンス核酸医薬の挑戦的脳デリバリー技術の創生

• Project/Area Number: 23K17425
• Research Category: Grant-in-Aid for Challenging Research (Pioneering)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Medium-sized Section 52:General internal medicine and related fields
• Research Institution: Tokyo Medical and Dental University
• Principal Investigator: 吉岡 耕太郎 東京医科歯科大学, 大学院医歯学総合研究科, 特任助教 (70780641)
• Project Period (FY): 2023-06-30 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2023)
• Budget Amount: ¥26,000,000 (Direct Cost: ¥20,000,000、Indirect Cost: ¥6,000,000); Fiscal Year 2025: ¥5,200,000 (Direct Cost: ¥4,000,000、Indirect Cost: ¥1,200,000); Fiscal Year 2024: ¥5,200,000 (Direct Cost: ¥4,000,000、Indirect Cost: ¥1,200,000); Fiscal Year 2023: ¥15,600,000 (Direct Cost: ¥12,000,000、Indirect Cost: ¥3,600,000)
• Keywords: 核酸医薬 / アンチセンス核酸 / Glymphatic system / DDS

Outline of Research at the Start

核酸医薬は近年中枢神経疾患を中心に臨床開発が急速に進んでいるが、脊髄性筋萎縮症を対象としたスピンラザが承認されて以降、複数の臨床試験でプライマリーエンドポイントの未達・開発中止に至っている。そこで、髄腔内投与した核酸医薬の効率的な脳内への移行を目的に、脳内リンパ系であるGlymphatic systemの生理学な機能の促進を利用した新規の核酸医薬送達技術を開発する。本研究は、生体側の脳内物質輸送の機能を変化させるという、従来に無い観点での脳疾患標的の核酸医薬治療の基盤技術の創生を目指す研究である。