Development of polymeric micelles that continuously produce therapeutic enzymes in the brain and their application to the treatment of lysosomal storage diseases

Research Project

Project/Area Number	23K18558
Research Category	Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Medium-sized Section 90:Biomedical engineering and related fields
Research Institution	Tokyo Institute of Technology
Principal Investigator	安楽泰孝東京工業大学, 物質理工学院, 准教授 (60581585)
Project Period (FY)	2023-06-30 – 2025-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2023)
Budget Amount *help	¥6,500,000 (Direct Cost: ¥5,000,000、Indirect Cost: ¥1,500,000) Fiscal Year 2024: ¥3,900,000 (Direct Cost: ¥3,000,000、Indirect Cost: ¥900,000) Fiscal Year 2023: ¥2,600,000 (Direct Cost: ¥2,000,000、Indirect Cost: ¥600,000)
Keywords	薬剤送達システム / 酵素補充療法 / 高分子ミセル
Outline of Research at the Start	近年、脳内で欠損した酵素を補充することによる脳機能の再生は、ライソゾーム病などの難治性中枢神経系疾患の治療において注目されている。本課題では、効率的に脳内に集積する高分子ミセルの独自技術を応用することで、mRNAを全身投与で脳内に送り届け、神経細胞で大量の治療用酵素を持続的に産生し、有害物質を分解することによる脳機能の再生、という全く新しい治療法の開拓に挑戦する。