Research Project
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
トリプレットリピート病は、3塩基繰り返し配列(リピート)の異常伸長が原因となる疾患の総称で、ハンチントン病など多くの神経難病が含まれる。これら疾患では、伸長したリピートが長いほど重症となる。トリプレットリピート病のリピート長は一定ではなく、リピート長変動の機序は長らく不明であった。本研究では、申請者らが発見したリピートDNAに結合しリピートを短縮させる核酸標的低分子を用いて、リピート長変動機構を解明する。さらに、現在有効な根治療法のないトリプレットリピート病において、核酸標的低分子によりリピートDNAを短縮させる遺伝子治療の実現へむけた、新たなゲノム編集技術の基盤確立を目指す。