| Project/Area Number |
23K24243
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| Project/Area Number (Other) |
22H02982 (2022-2023)
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
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| Allocation Type | Multi-year Fund (2024)
Single-year Grants (2022-2023) |
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| Section | 一般 |
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| Review Section |
Basic Section 52020:Neurology-related
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| Research Institution | Nagoya University |
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Principal Investigator |
佐橋 健太郎 名古屋大学, 医学系研究科, 准教授 (90710103)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
井口 洋平 名古屋大学, 医学部附属病院, 講師 (80790659)
横井 聡 名古屋大学, 医学系研究科(保健), 准教授 (30815460)
蛭薙 智紀 名古屋大学, 医学部附属病院, 医員 (00927527)
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| Project Period (FY) |
2022-04-01 – 2025-03-31
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| Project Status |
Granted (Fiscal Year 2024)
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| Budget Amount *help |
¥17,420,000 (Direct Cost: ¥13,400,000、Indirect Cost: ¥4,020,000)
Fiscal Year 2024: ¥3,770,000 (Direct Cost: ¥2,900,000、Indirect Cost: ¥870,000)
Fiscal Year 2023: ¥7,150,000 (Direct Cost: ¥5,500,000、Indirect Cost: ¥1,650,000)
Fiscal Year 2022: ¥6,500,000 (Direct Cost: ¥5,000,000、Indirect Cost: ¥1,500,000)
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| Keywords | アンチセンス核酸 / 低分子干渉RNA / 凝集タンパク質 / 神経変性疾患 / 核酸 / タンパク質凝集 / ポリグルタミン / シヌクレイン / タンパク質凝集体 / 神経変性 |
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| Outline of Research at the Start |
PolyQ病に対し、異常伸長リピート標的核酸治療法はPolyQ病共通に適用可能な優位性を有する。本手法はオフターゲット作用回避の上で重要である。本研究では核酸化学修飾、LNPの新規技術を用い、siRNA薬理効果、細胞内取込みの向上のもと、凝集病理に対する創薬基盤技術の開発を目指す。またシヌクレイノパチー横断的に応用可能な、αSyn発現・機能制御目的にASOを用いた、エクソンスキッピング治療法開発を目的とする。本手法はアイソフォーム総発現量を維持し、αSyn生理機能喪失の回避が想定される。ASOによる病態抑制に加え、病態可逆効果を検討し、スプライシング制御によるαSyn凝集抑制法を実証する。
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