Highly Purified Mesenchymal Stem Cell Therapy for Neuropathy of Congenital Metabolic Disorders Involved on Mitochondria

• Project/Area Number: 23K27567
• Project/Area Number (Other): 23H02876 (2023)
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund (2024); Single-year Grants (2023)
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
• Research Institution: Shimane University
• Principal Investigator: 竹谷 健 島根大学, 学術研究院医学・看護学系, 教授 (30359880)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 大谷 嘉典 島根大学, 学術研究院医学・看護学系, 助教 (30815973) ; 藤谷 昌司 島根大学, 学術研究院医学・看護学系, 教授 (40376372) ; 松崎 有未 島根大学, 学術研究院医学・看護学系, 教授 (50338183) ; 赤松 和土 順天堂大学, 大学院医学研究科, 教授 (60338184) ; 山田 健治 島根大学, 医学部, 特別協力研究員 (70624930)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥18,980,000 (Direct Cost: ¥14,600,000、Indirect Cost: ¥4,380,000); Fiscal Year 2025: ¥3,640,000 (Direct Cost: ¥2,800,000、Indirect Cost: ¥840,000); Fiscal Year 2024: ¥5,330,000 (Direct Cost: ¥4,100,000、Indirect Cost: ¥1,230,000); Fiscal Year 2023: ¥10,010,000 (Direct Cost: ¥7,700,000、Indirect Cost: ¥2,310,000)
• Keywords: 間葉系幹細胞 / ミトコンドリア病 / ミトコドリア / 低ホスファターぜ症 / 脂肪酸代謝異常症

Outline of Research at the Start

治療法が確立していないミトコンドリアが関与する3つのIEMsの神経障害に対して、1RECによる有効性とその機序を明らかにすること、および 2BBBを通過させる方策として、浸透圧利尿薬を併用することでRECによる治療効果の増強を実証することである。