Establishment of a practical pipeline to develop drugs for intractable epilepsies based on their uncovered molecular pathomechanisms

• Project/Area Number: 23K27575
• Project/Area Number (Other): 23H02884 (2023)
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund (2024); Single-year Grants (2023)
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
• Research Institution: Fukuoka University
• Principal Investigator: 廣瀬 伸一 福岡大学, 医学部, 教授 (60248515)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 荻原 郁夫 日本医科大学, 医学部, 准教授 (30373286) ; 桂林 秀太郎 福岡大学, 薬学部, 教授 (50435145) ; 田中 泰圭 福岡大学, 薬学部, 助教 (50714466) ; 道具 伸也 福岡大学, 薬学部, 教授 (60399186)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥18,590,000 (Direct Cost: ¥14,300,000、Indirect Cost: ¥4,290,000); Fiscal Year 2025: ¥6,760,000 (Direct Cost: ¥5,200,000、Indirect Cost: ¥1,560,000); Fiscal Year 2024: ¥5,850,000 (Direct Cost: ¥4,500,000、Indirect Cost: ¥1,350,000); Fiscal Year 2023: ¥5,980,000 (Direct Cost: ¥4,600,000、Indirect Cost: ¥1,380,000)
• Keywords: てんかん / けいれん / チャネル / 根治薬 / 神経作動薬

Outline of Research at the Start

既存の抗てんかん薬ではてんかんの30％は難治となる。近年、研究代表者や他により、てんかん関連遺伝子が同定され、分子病態に基づく抗てんかん薬の創薬を目指せるプレシジョンメディシン時代を迎えた。本研究では代表者のの分子病態及び創薬基盤研究で得られた知見（分子病態）、資源（患者幹細胞、遺伝子改変動物）、培った手法（in silico解析、幹細胞分化誘導法、微小電極アレイによる病態再現）を基に創薬パイプラインを構築し、実用化に向け展開する。