Development of adipocytes for gene therapy that avoids cellular stress due to overexpression of therapeutic proteins

• Project/Area Number: 23K27756
• Project/Area Number (Other): 23H03065 (2023)
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund (2024); Single-year Grants (2023)
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 56070:Plastic and reconstructive surgery-related
• Research Institution: Chiba University
• Principal Investigator: 黒田 正幸 千葉大学, 医学部附属病院, 特任准教授 (00253005)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 窪田 吉孝 千葉大学, 大学院医学研究院, 准教授 (10375735) ; 吉岡 和香子 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所 疾病研究第一部, 科研費研究員 (30870802)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥18,720,000 (Direct Cost: ¥14,400,000、Indirect Cost: ¥4,320,000); Fiscal Year 2025: ¥5,590,000 (Direct Cost: ¥4,300,000、Indirect Cost: ¥1,290,000); Fiscal Year 2024: ¥6,110,000 (Direct Cost: ¥4,700,000、Indirect Cost: ¥1,410,000); Fiscal Year 2023: ¥7,020,000 (Direct Cost: ¥5,400,000、Indirect Cost: ¥1,620,000)
• Keywords: 脂肪細胞 / ex vivo遺伝子治療 / 移植 / 過剰発現 / 細胞障害ストレス

Outline of Research at the Start

申請者らは前駆脂肪細胞に ex vivo で治療用遺伝子を導入し、患者に移植することで治療用タンパクの体内における持続的な補充を可能とする独自の治療研究を進めている。この治療原理は様々な難病治療開発に応用可能であるが、汎用性を飛躍的に高めるには、移植細胞の生着効率に加え、単位細胞あたりの遺伝子発現力の向上が喫緊の課題である。本研究では、前駆脂肪細胞を用い、遺伝子発現性能を最大限に向上させる原理・方法を新たに見出し、それを適応した高発現型遺伝子治療用脂肪細胞の開発を行う。このアプローチにより、申請者らがこれまで進めてきた移植後生着率の向上研究の成果と融合し、新たな適応疾患への応用展開を進める。