全身投与型Cas9 RNP搭載脂質ナノ粒子製剤による脳でのゲノム編集

• Project/Area Number: 23K28421
• Project/Area Number (Other): 23H03732 (2023)
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund (2024); Single-year Grants (2023)
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 90120:Biomaterials-related
• Research Institution: Hokkaido University
• Principal Investigator: 佐藤 悠介 北海道大学, 薬学研究院, 助教 (10735624)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥18,460,000 (Direct Cost: ¥14,200,000、Indirect Cost: ¥4,260,000); Fiscal Year 2025: ¥7,150,000 (Direct Cost: ¥5,500,000、Indirect Cost: ¥1,650,000); Fiscal Year 2024: ¥6,370,000 (Direct Cost: ¥4,900,000、Indirect Cost: ¥1,470,000); Fiscal Year 2023: ¥4,940,000 (Direct Cost: ¥3,800,000、Indirect Cost: ¥1,140,000)
• Keywords: 脂質ナノ粒子 / ゲノム編集 / RNP / 脳標的

Outline of Research at the Start

高齢化の進展に伴い、脳疾患の患者数は今後さらに増加するため、革新的治療法の開発は喫緊の課題である。ゲノム編集はこれら多くの難治性疾患に対する根本治療になりうる革新的技術である。本研究ではこれまでに開発した肝臓標的型Cas9/gRNA複合体搭載脂質ナノ粒子を基盤とし、①RNP導入メカニズムに基づく脂質材料の最適化、および、②新規脳標的化材料の開発を両輪とし、全身投与により脳組織で遺伝子ノックアウトを誘導する新規LNP製剤を実現することを目的として研究を推進する。