Advancing Novel Therapeutic Approaches for Hearing Loss: Harnessing Human iPSC-Derived Otic Organoids and Innovative Drug Discovery Modalities

Research Project

Project/Area Number	23KK0287
Research Category	Fund for the Promotion of Joint International Research (Fostering Joint International Research)
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Basic Section 56050:Otorhinolaryngology-related
Research Institution	Jikei University School of Medicine
Principal Investigator	栗原渉東京慈恵会医科大学, 医学部, 講師 (90826926)
Project Period (FY)	2024 – 2026
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥15,600,000 (Direct Cost: ¥12,000,000、Indirect Cost: ¥3,600,000)
Keywords	難聴 / 核酸医薬 / オルガノイド / 遺伝子治療
Outline of Research at the Start	現在、難聴の多くを占める感音難聴の有効な治療法は無い。これは内耳の有毛細胞や蝸牛神経節細胞は一度傷害されると再生しないことに起因する。こうした感音難聴に対する新規治療法として低分子化合物が多く提案されてきたが、未だ標準治療となった薬剤は存在しない。そこで、本研究では次世代のモダリティである、核酸医薬、アデノ随伴ウイルス、エクソソームによる難聴治療法開発のプラットフォーム構築を行い、実際に薬剤性難聴や遺伝性難聴の治療法開発を進めていく。本プロジェクトは、ヒトiPS細胞由来内耳オルガノイドの作製プロトコールを開発した申請者と、医薬開発のメッカである米国研究所との共同研究により実現する計画である。